Más allá de los cortes de ADN
Hay al menos dos nuevas tecnologías de edición genética mucho más versátiles y precisas que van más allá de los simples cortes en el ADN con CRISPR. Ambas han sido desarrolladas por el laboratorio de David Liu, de la Universidad de Harvard. La edición de bases, que ya se está probando en pacientes, permite reemplazar una letra de ADN del genoma por otra, corrigiendo mutaciones. Y más allá va la edición de calidad, que se está ensayando en animales y que permite corregir secuencias más largas sin introducir errores adicionales.
Durante su intervención en el congreso, Liu se mostró optimista. “Tras un trabajo científico de más de 70 años, editar nuestro genoma es una de las capacidades más importantes que ha conseguido nuestra especie y nos puede permitir dejar de estar condenados por las erratas de nuestro genoma”. células sanguíneas como para curar la anemia falciforme. “Se ha probado en Estados Unidos y ha funcionado allí, pero probablemente habrá que simplificarlo, industrializarlo y cambiar la forma de administración si queremos llevarlo a otras partes del mundo”, reconoce. Su gran esperanza es la India, donde se ha reducido drásticamente el coste de otras terapias muy caras.
Pero Gautam Gondre, presidente de las asociaciones de pacientes de anemia falciforme en la India, es muy escéptico. En los últimos 40 años se ha demostrado que la hidroxiurea es el tratamiento más efectivo para aliviar los síntomas de la anemia falciforme. El coste mensual de esta medicina es de unos 30 euros. “Si en mi país mis dos hijos no pueden acceder a este fármaco, ¿cómo van a tener acceso a la terapia con CRISPR?”, clamó Gondre durante su intervención.
Alexis Thompson, del Hospital Infantil de Filadelfia, explicó que las terapias de edición genética para dolencias hematológicas tienen un efecto secundario grave: la infertilidad. Los datos muestran que cuanto más jóvenes son los pacientes, mejor responden al tratamiento. Pero la quimioterapia a menudo les deja estériles.
Dan Bauer, del Hospital Infantil de Boston, otro de los pioneros de estas terapias, cree que hace falta más seguimiento antes de proclamar que se ha curado la enfermedad. El investigador explicó que los datos disponibles muestran que hay una corrección del 45% de las células sanguíneas y que eso es suficiente para que remitan las crisis y el dolor característico de la enfermedad. Pero ¿hasta cuándo? Nadie lo sabe.
Por el momento, estas terapias funcionan bien con dolencias genéticas de la sangre, que permiten extraer células madre, editarlas en el laboratorio y comprobar si se ha corregido el defecto antes de inyectárselas al paciente. Esto no es posible cuando la enfermedad afecta a un órgano sólido. Ese es uno de los grandes objetivos para la edición genética en el futuro porque abarataría mucho su coste. Los intentos de curar una enfermedad genética del hígado con una inyección directa de CRISPR han mostrado resultados prometedores contra una enfermedad rara de origen genético. El objetivo para los próximos años es conseguir tratar órganos como el corazón y el cerebro o reducir los niveles de colesterol malo.