Una niña vuelve a oír con una terapia genética revolucionaria
Es la primera vez que los médicos corrigen la mutación que impide la comunicación entre los nervios del oído y el cerebro.
El hospital Addenbrooke de Cambridge, en Inglaterra, ha logrado curar la sordera de Opal Sandy, una niña británica de poco más de un año, con un nuevo tratamiento génico que podría marcar una nueva era en este ámbito. Es la primera vez que los médicos han completado con éxito este método, que consiste en inyectar una solución para corregir la mutación genética que impide la comunicación entre los nervios del oído y el cerebro.
El tratamiento de Sandy forma parte del proyecto piloto CHORD, que se está llevando a cabo en el Reino Unido, en España y en Estados Unidos, con una duración de cinco años, y en el que está previsto que participen cerca de una veintena de pacientes. La terapia, bautizada como DB-OTO, consiste en administrar una versión modificada e inofensiva del gen OTOF en el interior del oído durante una intervención quirúrgica. Esta intervención es similar a la cirugía de implante coclear, que está bien establecida y que se utiliza desde los años sesenta para tratar los problemas de audición en bebés.
Los resultados de este primer caso han sido mejores de lo esperado, lo cual ha dado esperanzas a los impulsores
del proyecto para avanzar en la lucha contra este tipo de sordera. «Los resultados son espectaculares, muy cercanos a la recuperación de la audición normal», aseguró el cirujano Manohar Bance, investigador jefe del ensayo.
El proyecto consiste en tres fases: la primera –de la que forma parte la bebé intervenida– consiste en administrar una dosis baja del nuevo gen en un solo oído. En la segunda está previsto administrar una dosis mayor en un oído y en la tercera fase los pacientes recibirán la misma dosis en los dos oídos.
Por ahora, otro niño ya está recibiendo el tratamiento en el hospital universitario de Cambridge con buenos resultados, mientras que otros países como China también están poniendo en marcha tratamientos para combatir la mutación del gen OTOF. El éxito de la prueba ha abierto la puerta a que se pueda aplicar a otros problemas de audición debidos a alteraciones genéticas, los cuales suponen la mitad de todos los casos de sordera entre los niños. «Espero que podamos empezar a utilizar la terapia genética en niños pequeños para que recuperen la audición y no tengan que llevar implantes cocleares ni otras tecnologías que debemos sustituir», aseguró Bance. Los padres de Sandy se han mostrado muy satisfechos con los resultados, a pesar de reconocer que fue duro para ellos someterla a este proyecto siendo la primera paciente.