Terapias a la carta para enfermedades raras
La Universitat de Barcelona alberga el primer centro de investigación de España dedicado a la odisea de los tratamientos avanzados. Creatio trabaja con células madre, tejidos artificiales y procedimientos personalizados para suministrar remedios a hospita
«En Creatio trabajamos en un tratamiento de células madres para la enfermedad de Huntington, la hermana pequeña del párkinson, en la producción de inmunoterapias CAR-T y hasta en proyectos de bioimpresión para generar tejidos artificiales que se puedan utilizar para tratar a pacientes», resume Josep M. Canals, director del centro, como muestra de algunos de los muchos proyectos en los que trabaja su equipo. ¿Recuerdan, por ejemplo, cuando España aprobó la primera inmunoterapia contra la leucemia? Su laboratorio fue el encargado de crear el componente que vehicula su funcionamiento.
Estas sofisticadas terapias se investigan en el laboratorio y se aplican, a cuenta gotas, en hospitales públicos como el Clínic y Sant Pau, en Barcelona; La Paz y el 12 de Octubre, en Madrid, y la Clínica Universitaria de Navarra. Muchas veces son la única (o la última) opción para pacientes afectados por ciertas enfermedades. Si estos productos se gestaran en la esfera privada, como pasa en EEUU, el precio se dispararía. Y no solo por la sofisticación de los tratamientos, sino porque cada uno de ellos se diseña de forma personalizada en base a las células del propio paciente.
«Trabajar con estas terapias es muy caro. Pero si hablamos de costes la pregunta importante es: ¿cuánto vale una vida humana? Si salvas la vida de un paciente, el precio se relativiza», reflexiona Canals. «También nos gusta pensar que cuanto más se investigue y más se avance en estos tratamientos, más barato será producirlos. Y el objetivo es que lleguen a ser accesibles para todo el mundo», añade.
Control bajo lupa
Situado en el ala sur de la Facultad de Medicina, y resguardado tras la imponente imagen de unas células, Creatio se presenta con 300 metros cuadrados de salas blancas. Todo lo que ocurre dentro está controlado bajo lupa. Una cortina de aire, una alfombra adhesiva y un vestidor para ataviarse con batas y peúcos separan el exterior del espacio esterilizado. A diferencia de lo que ocurre en una fábrica de ibuprofenos, por ejemplo, aquí se trabaja con materia viva. Así que la máxima es mantener el lugar estéril porque, de lo contrario, los cultivos celulares se echarían a perder.
La búsqueda de un nuevo tratamiento, explican los investigadores de Creatio, empieza sobre el papel. Con estudios teóricos. Luego se pasa a las probetas de la investigación preclínica y a los estudios en modelos animales. Y si todo funcion, entonces el tratamiento llega a los hospitales en fase experimental. Pero el proceso no acaba allí. «En este tipo de terapias, el trabajo de laboratorio y el clínico van de la mano. Si hay un avance en un ámbito, rápidamente se traslada al otro. Avanzamos de manera cauta, más poco a poco que en otro tipo de tratamientos, porque el proceso es más complicado», explica Canals.
Para muestra, un botón. Uno de los caminos más prometedores para la búsqueda de un tratamiento para la enfermedad de Huntington plantea utilizar transplantes de células madre para regenerar los circuitos neuronales dañados. Pero el éxito de este enfoque depende no solo del tratamiento en sí, sino del paciente y de la fase en la que se halla su enfermedad. Para que todo funcione, los investigadores tienen que monitorizar el estado de cada persona y planear cada paso del proceso. Si algo falla hay que volver atrás, ver qué pasa y volver a intentarlo. «Hacer un estudio a gran escala con este tipo de terapias es casi imposible. Hablamos de pruebas en 5, 10 o 30 pacientes como mucho», detalla el neurocientífico.
Ejemplo ilustrativo
Eso mismo ocurre, por ejemplo, con la primera vacuna experimental contra el sida. El laboratorio barcelonés, el primer centro de todo el país en recibir la autorización de la Agencia Española del Medicamento
(AEMPS) para producir terapias contra este devastador virus, trabaja desde 2016 en el estudio de este fármaco. El compuesto mezcla una versión inactivada del virus con las células del propio paciente. Si funciona, los afectados podrán prescindir de la terapia antirretroviral de por vida. Eso sí, antes de cantar victoria aún queda mucha investigación por delante.
El futuro de estas terapias no solo depende de la investigación. Para que algún día puedan llegar a todo el mundo, la industria farmacéutica debe entrar en el juego. «En España se necesita más colaboración entre la academia y el sector privado. Si no, tendremos terapias punteras en los laboratorios que no se podrán fabricar a gran escala porque no ha habido buena comunicación», concluye. No sería la primera vez que el futuro de una terapia esperanzadora queda interrumpido por la imposibilidad de trasladar su producción a escala industrial. Los tratamientos del futuro están cada vez más cerca, pero hay que apostar por ellos.
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