“El Virgen del Rocío fabricará células para tratar linfomas y leucemias”

JOSÉ ANTONIO PÉREZ SIMÓN

–La Agencia Española del Medicamento autoriza al Hospital Virgen del ROCÍOIBIS para producir células (CAR-T) para el tratamiento de pacientes con linfomas y leucemias. ¿Puede explicar qué implica esta noticia?

–La Agencia Española del Medicamento nos autoriza a producir un fármaco muy particular, que se basa en el uso de células procedentes del propio paciente, que modificamos genéticamente. Este avance sólo es posible en centros con una masa crítica de médicos, investigadores y expertos en aspectos regulatorios. Se precisan muchos y grandes profesionales para alcanzar este logro.

–¿Cómo ha sido posible que el Virgen del ROCÍO-IBIS se convierta en el tercer hospital en España con una autorización para fabricar células humanas que curan?

–Se trata de tecnología muy innovadora que se ha desarrollado en el Hospital Virgen del Rocío liderada desde el servicio de Hematología y desdeelinstitutodebiomedicina de Sevilla (IBIS), con la colaboración de la Agencia Andaluza de Terapias Avanzadas. Además, ha sido posible gracias al desarrollo liderado desde el Hospital San Pau de Barcelona, con quien hemos colaborado estrechamente en este proyecto. En definitiva, se han implicado muchos profesionales de diversas instituciones, entre los que quiero destacar a Estefanía García Guerrero, investigadora de mi equipo.

–¿Puede describir cómo se producen estas células? –Obtenemos los linfocitos (centinelas del cuerpo) de la sangre del paciente mediante aféresis. Estos linfocitos se llevan a una sala de producción celular donde, en un sistema cerrado, se les transfiere la información genética para que se conviertan en CAR-T; es decir, para que sean capaces de reconocer y destruir específicamente células del linfoma o de la leucemia.

–¿La inmunoterapia es una revolución médica en Hematología?

–Nuestro CAR-T académico pretende ofrecer innovación sobre la innovación. Estas células adiestradas para curar se han empezado a utilizar en España hace menos de tres años. Además de tratar linfomas, los CAR-T también se emplean para tratar un subtipo de leucemias (leucemia linfoblástica aguda) y los resultados son muy esperanzadores.

–¿En qué medida?

–Los pacientes que recaen tras varias líneas de tratamiento, incluyendo el trasplante, con leucemia aguda linfoblástica aguda tenían unas expectativas de supervivencia muy pobres a corto

plazo, por debajo del 10%; con esta terapia CAR-T se consigue un 80-85% de remisiones, la mayoría remisiones completas. Menciona la palabra “revolución” y, con estas cifras en la mano, es correcta. –¿Y frente al linfoma?

–El tratamiento con CAR-T ha tenido un impacto muy importante en los pacientes con

linfoma en términos de supervivencia. Antes de la aplicación de la terapia CAR-T, estos pacientes tenían una supervivencia media inferior a seis meses tras dos o más recaídas y, a tres años, sobrevivían el 10-15% de ellos. Ahora con la aplicación de terapias CAR-T se consigue que respondan en torno al 80%

estos pacientes; y entorno al 50% de ellas son remisiones completas. Con más de 3 años de seguimiento, alrededor de un 40% de los pacientes se mantienen en remisión, sin enfermedad.

–¿Se puede mejorar?

–Los investigadores siempre buscamos cómo mejorar. Que un 40% de pacientes* mantenga la remisión en el tiempo, quiere decir que un 60%, no lo hace. Tenemos por tanto un importante margen de mejora y ahí es donde interviene la investigación.

–¿Cuál es el siguiente paso?

–La Agencia Española del Medicamento nos ha autorizado para producir estas CAR-T. El siguiente paso es tratar con ellos a pacientes que los puedan necesitar, y esto sólo es posible dentro de un ensayo clínico para comprobar si somos capaces de mejorar los resultados que ya tenemos con los CAR-T comerciales que ya usamos en el día a día en el hospital.

–¿Cuándo comenzará?

–La ciencia no es fácil. Ahora debemos conseguir fondos para desarrollar el ensayo. Estamos en ello para tratar de conseguir financiación de convocatorias competitivas. Es una terapia muy cara.

–¿Mecenazgo científico?

–El mecenazgo es muy tradicional en países anglosajones. La investigación recibe mucho más dinero del sistema público en el ámbito anglosajón, pero además reciben aún más financiación privada. Existe una cultura de mecenazgo especialmente en EEUU. Aquí esa cultura no está tan extendida, pero sería importante porque nos va a todos mucho en ello. –¿Abren puertas hacia la curación de otros tipos de tumores?

–La terapia CAR-T, que a fecha de hoy una opción de tratamiento disponible para pacientes con linfomas y leucemias, pero además es una herramienta terapéutica que seguramente se podrá utilizar en el futuro próximo en otros tipos de tumores. Se ha descrito su eficacia que algunos pacientes con enfermedades autoinmunes como el lupus. CAR-T ha empezado en Hematología pero, se va a utilizar en otros muchos ámbitos y servirá para curar otras muchas enfermedades.

El siguiente paso es aplicar nuestra CAR-T en ensayo clínico y para ello buscamos fondos”