Primer fármaco nuevo en 18 años contra el alzhéimer
EE UU autoriza la terapia pese a las dudas sobre su eficacia
La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, en inglés) ha aprobado el uso de Aduhelm, de Biogem, un nuevo medicamento para el tratamiento del alzhéimer y el primero en abordar de forma directa la raíz «fundamental» de esta patología. Se trata también de la única terapia farmacológica a la que ha dado luz verde desde 2003, aunque hay otros 130 fármacos para tratar esta enfermedad degenerativa probándose en ensayos clínicos. ¿Qué ha marcado entonces la diferencia?
«Las terapias disponibles actualmente solo tratan los síntomas de la enfermedad. Esta opción de tratamiento es la primera terapia que se enfoca y afecta el proceso de la enfermedad subyacente del alzhéimer», ha expresado la directora del Centro de Evaluación de Medicamentos de la FDA, Patrizia Cavazzoni en un comunicado. Aducanumab, que así se llama su principio activo, «supone un significativo avance terapéutico en comparación con otros tratamientos al reducir las placas beta amiloide» en el cerebro, que son un signo de la enfermedad, por lo que consideramos razonable prever un beneficio importante para los enfermos de alzhéimer», añade. Sin embargo, la decisión ha estado rodeada de polémica, dado que es un «viejo conocido» de la FDA, que, en noviembre de
2020, paralizó su aprobación en una decisión dividida. Según relata
The New York Times, la causa fue que los datos no demostraron de manera convincente que aducanumab frenará el deterioro cognitivo.
Más tarde, tres miembros del comité asesor escribieron una crítica punto por punto sobre la evidencia. Otros científicos y un grupo de expertos independientes argumentaron que el fármaco no presentaba un beneficio convincente que supere sus riesgos de seguridad. «No debe aprobarse, porque no se ha demostrado evidencia sustancial de efectividad», dijo el Dr. Lon Schneider, director del Centro de Enfermedad de Alzheimer de California en la Universidad del Sur de California y uno de los muchos investigadores que ayudaron a realizar uno de los ensayos de aducanumab. «Hay muy pocas posibilidades de que esto aborde las necesidades de los pacientes». El debate, resuelto con la aprobación, se centraba en dos ensayos de la Fase 3 que nunca se completaron del todo y que se contradecían. Uno sugirió que una dosis alta podría ralentizar ligeramente el deterioro cognitivo; el otro no mostró ningún beneficio. Biogen argumentaba que, dada la necesidad de medicamentos para la enfermedad de alzhéimer, el único ensayo positivo, más los resultados de un pequeño ensayo de seguridad y la capacidad del aducanumab para reducir una proteína clave deberían justificar la aprobación. La FDA generalmente sigue las recomendaciones del comité asesor y requiere dos estudios convincentes para su aprobación, pero ha hecho excepciones, especialmente para enfermedades graves que carecen de tratamiento. Y este es el caso de este medicamento, cuya población diana no serían inicialmente los más de seis millones de personas en Estados Unidos, sino los aproximadamente dos millones que tienen un deterioro leve relacionado con el Alzheimer, ya que ésta es la indicación que se ajusta al mecanismo de actuación del medicamento. Los más críticos argumentan que el fármaco no cura el alzhéimer ni lo revierte y que, al tratarse de un tratamiento intravenoso que puede costar hasta 50.000 dólares al año por paciente, se estaría, prácticamente, «tirando» un dinero que se puede emplear en otras muchas necesidades urgentes. También les preocupa que la aprobación pueda reducir los estándares para medicamentos futuros, una cuestión especialmente importante en un momento en que la confianza del público en la ciencia se tambalea.
Sin embargo, las asociaciones de pacientes, defienden la necesidad de ofrecer una solución a millones de personas que están «estancadas» sin ninguna alternativa terapéutica que mejore su calidad de vida.