La biotecnología al servicio del tratamiento de las enfermedades raras

Alexion

es una empresa biotecnológica que investiga, desarrolla y comercializa medicamentos innovadores para el tratamiento de enfermedades raras y ultra-raras. Fue fundada en 1992 en EE.UU. por un médico investigador de la Universidad de Yale. En el año 2005 se estableció en Europa, creando su filial española en 2007. En la actualidad emplea a más de 1.000 personas y ha expandido su presencia global a más de 40 países. Es una empresa comprometida con la innovación científica, trabajando en el descubrimiento y la disponibilidad de medicamentos que transformen la vida de pacientes con estas enfermedades, las cuales afectan profundamente a la supervivencia y a la calidad de vida.

Las enfermedades raras son patologías con peligro de muerte o de invalidez crónica que afectan a menos de cinco personas de cada 10.000 habitantes. Dentro de este grupo están las enfermedades ultra-raras, que afectan a menos de uno de cada 50.000 habitantes. Alexion tiene un medicamento huérfano, llamado Soliris® (eculizumab), que está indicado para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y, muy recientemente, también para el tratamiento del Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa).

Soliris® (eculizumab) es el primer y único anticuerpo monoclonal que actúa como inhibidor de la cascada del complemento, un conjunto de proteínas que intervienen en la respuesta inmune del organismo y que, si no están correctamente reguladas, pueden destruir tejidos sanos.

Soliris® es el único medicamento autorizado para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística

Recientemente, Alexion ha sido reconocida por Forbes como la compañía biofarmacéutica más innovadora del mundo

Nocturna (HPN), una enfermedad potencialmente mortal caracterizada por la destrucción crónica de los glóbulos rojos. Por ello, Soliris® ha supuesto una novedad terapéutica que brinda solución a una necesidad médica no cubierta. El tratamiento con

Soliris ® es el primer y único anticuerpo monoclonal que inhibe la cascada del complemento

eculizumab en los pacientes con HPN ha demostrado cambiar el curso natural de esta enfermedad. Los beneficios de eculizumab sobre los pacientes afectados han sido reconocidos en países de todo el mundo, incluyen do su inclusión en el prestigioso ‘Programa de Medicamentos que Salvan Vidas’ del Gobierno de Australia.

Alexion obtuvo en 2009 el premio Galien de Francia por tener el medicamento más innovador

Alexion obtuvo en 2009 el premio Galien de Francia por tener el medicamento más innovador. Además, Soliris® fue galardonado en 2008 con el Premio Galien en EE.UU. al mejor producto biotecnológico.

Soliris® ha sido recientemente autorizado en EE.UU. por la FDA y en Europa por la EMA para el tratamiento de los pacientes con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa), una enfermedad genética caracterizada por la aparición de trombos en la micro-vasculatura de los órganos. En España esta indicación está pendiente de precio y reembolso.

Recientemente, Alexion ha sido reconocida como la compañía biofarmacéutica más innovadora del mundo, seg ún la lista publicada recientemente por la revista Forbes.

Las enfermedades ultra-raras, que afectan a menos de uno de cada 50.000 habitantes