“Quienes trabajamos con medicamentos huérfanos estamos especialmente sensibilizados con los pacientes”
Los pacientes con enfermedades raras no pueden ser excluidos de los progresos realizados por la ciencia y la práctica médica, y tienen el mismo derecho a ser tratados que cualquier otro paciente. Los medicamentos dirigidos a estas enfermedades se denominan huérfanos, para cuya investigación y desarrollo las autoridades sanitarias han implementado incentivos para la industria farmacéutica y biotecnológica. Actelion es una multinacional biofarmacéutica Suiza nacida en 1997 cuyo objetivo es el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos innovadores para necesidades médicas no cubiertas en la actualidad. Actelion ha centrado sus esfuerzos investigadores en las enfermedades raras y comercializa en España tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar, la enfermedad de Gaucher y la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Hablamos de ello, con el recientemente nombrado director general de la filial española, José Manuel Rigueiro, que cuenta con una dilatada experiencia de más de 20 años en la industria farmacéutica. -¿Qué ventajas ofrece la biotecnología a la industria farmacéutica?
Fundamentalmente, la biotecnología permite afinar mucho más los targets de desarrollo, es decir, ser expertos en un área terapéutica y desarrollar fármacos mediante ingeniería química y genética, de manera más eficaz, con menos efectos secundarios y que cubren áreas terapéuticas que están mal atendidas.
-¿Cuáles son las últimas novedades que han lanzado al mercado?
Nuestro último lanzamiento es un fármaco dirigido a las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick C, una patología de origen genético de curso progresivo e invalidante. Tenemos previsto comercializar este año una formulación mejorada de epoprostenol, un fármaco de administración endovenosa continua, que va a mejorar considerablemente la calidad de vida de los pacientes con hipertensión pulmonar arterial. Estos pacientes actualmente llevan una pequeña bomba de infusión encima que se ha de recargar dos veces al día y con este fármaco sólo será necesario hacerlo una vez cada 24 horas, con lo cual el paciente no estará tan condicionado en su vida diaria.
-Háblenos del programa AERA (Actelion Endothelin Research Award).
Actelion tiene diferentes actividades de desarrollo y colaboración con centros investigadores a nivel internacional. En este sentido, el programa AERA se creó con el fin de promover la investigación en el área de la endotelina, una molécula que nuestro cuerpo produce de forma natural pero que en alg unas circunstancias provoca patología del árbol vascular pulmonar, en la cual somos expertos. Tenemos programas de investigación y becas para facilitar la transferencia de conocimiento entre los investigadores en centros públicos y la compañía a nivel global.
-¿Cuáles son las perspectivas de Actelion Pharmaceuticals España para este 2013?
La crisis económica nos afecta a todos, también a la sanidad pública, que cuenta con menos recursos que hace unos años, lo cual se traduce en menos dinero para atender a los pacientes, y que representa un gran impacto para el presupuesto en medicamentos hospitalarios. En Actelion, como compañía biofarmacéutica somos conscientes del problema coyuntural que tenemos y sabiendo que somos un centro de coste para el Estado, que nos compra medicinas, ponemos éstas a un precio asequible y colaboramos con múltiples Centros Hospitalarios ayudándoles en sus proyectos de investigación o asistenciales. A nivel nacional el objetivo para este año es mantener nuestros niveles de facturación y preparar la compañía para nuevos lanzamientos como macitentan, que va a fijar un nuevo estándar en el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar. En cuanto a proyectos de investigación y desarrollo tenemos en fases finales un nuevo fármaco para la hipertensión arterial pulmonar, área en la que somos líderes mundiales, y dos programas de investigación en fase avanzadas en psoriasis y en diarrea hospitalaria por Chlostridium
Difficile.
-A nivel personal, ¿qué ha supuesto asumir la dirección de Actelion España?
Para mí, asumir la dirección de Actelion España ha sido todo un reto porque se trata de una compañía biofarmacéutica bien asentada a nivel internacional, con unos objetivos claros y de tamaño medio, lo cual permite que nuestro trabajo diario en la organización tenga un impacto claro en beneficio del paciente. Por otra parte las áreas de investigación y la tipología de fármaco son tremendamente interesantes, los llamados medicamentos huérfanos, para enfermedades que afectan a menos de un cinco por diez mil habitantes. Todos los que nos dedicamos a este campo estamos especialmente sensibilizados ya que, en algunas patologías, de las que hay sólo 30 o 40 casos en toda España, conocemos personalmente a los pacientes, su problemática y como evoluciona su calidad de vida.