Las empresas biotecnológicas buscan mercado en las enfermedades raras
El sector investiga fármacos minoritarios que no desarrollan las farmacéuticas
Las enfermedades raras, las que afectan a menos de 5 de cada 10.000 individuos, en conjunto al 7% de la población de países desarrollados (se calcula que hay 3 millones de personas afectadas en España), cargan con el sambenito de que no interesan a la industria farmacéutica. Existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras diferentes y sólo se tiene conocimiento médico y científico del 30%. Pero en este contexto, la industria biotecnológica reivindica que buscar soluciones a estos problemas no resueltos es para ella una buena vía de investigación, un camino que requiere volúmenes de inversiones más asequibles y que llegado el caso puede ser tan rentable como cualquier otro proyecto farmacéutico. Las biotecs, hermanas pequeñas de las farmacéuticas, están en una fase de maduración y de construcción de un relato capaz de atraer cada vez a más inversores. El enfoque a las enfermedades raras se convierte en un optimista filón.
“Hay que poner en valor todo el potencial de investigación que hay en las enfermedades minoritarias” dice Melqui Calzado, secretario general de Catalonia Bio, la asociación de empresas catalanas dedicadas a ciencias de la vida, que cuenta con 65 empresas de to- dos los tamaños. Catalonia Bio reunió hace unos días a un grupo de empresas relacionadas con las enfermedades minoritarias para explicar su estado de la cuestión.
Un ejemplo de que el sector está cada vez más avanzado es la existencia de Minoryx, una firma creada en el 2011 y que es de las poquísimas, al menos en el país, con el foco centrado sólo en las enfermedades minoritarias. Minoryx, fundada por Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril, y que ya emplea a 11 personas, ha incorporado como accionistas a Caixa Capital Risc y HealthEquity, la red de business angels Banc, así como a la asociación suiza de pacientes Fondation Sanfilippo. En conjunto, entre inversores y fondos públicos, Minoryx ha recibido ya más de 5 millones de euros.
“Se puede decir que las minoritarias están de moda en el mundo”, reconoce Martinell. Son varias las razones. Primero, porque se puede llegar a un punto de validación clínica, que es como los inversores miden el valor del proyecto, con un número de pacientes muy inferior (por ejemplo, 50) al que se necesitan para los estudios clínicos en indicaciones más prevalentes (centenares), para las que el proceso necesita más inversión y es más complicado. “El mercado final de las enfermedades prevalentes es mucho mayor, pero también está más fragmenta- do”, dice Martinell. “Las minoritarias tienen mercados pequeños, pero son interesantes porque cubren un hueco en el que no hay nada”, concluye.
El interés por esta parte del mercado lo confirma Luis RuizÁvila, consejero delegado de Spherium, una empresa del grupo Ferrer especializada en buscar avances científicos y llevarlos al punto de validación clínica que la industria ya puede reconocer para transformar en productos farmacéuticos. “Nos encontramos muchos proyectos en este campo. Actualmente, los cuatro más avanzados que tenemos son para minoritarias”. Por ejemplo, trabajan en una licencia para la mucositis inducida por radiación en pacientes con cáncer de cabeza y cuello: “Hay paliativos, pero no tratamiento. Es una necesidad no cubierta que afecta a la calidad de vida de muchos pacientes”.
Josep Castells, consejero delegado de Inkemia, explica que dentro de las múltiples líneas de negocio de la compañía, hace diez años empezaron un proyecto en una enfermedad minoritaria, la distrofia muscular miotónica. “Nos sirvió para desarrollar herramientas para valorar los avances en terapias, no había base científica”. Dentro del modelo colaborativo con el que trabaja la compañía se ha generado una spinoff, Myogem, especializada en minoritarias: “Buscaremos socios que quieran implicarse”, dice Castells.
Una de las grandes ventajas de investigar en enfermedades raras que el sector reconoce es que “los tratamientos que se desarrollan para estas enfermedades ayudan a crear conocimiento que luego puede aplicarse a las enfermedades prevalecientes”, corrobora Martinell.
Aromics, que dirige Carme Plasencia, es otro ejemplo de empresa muy focalizada en las minoritarias. Desde hace tres años trabajan en un tumor muy poco frecuente y relacionado con el asbesto (amianto). Es un producto prohibido en muchos países, pero perfectamente legal en otros. Desde el 2004 hay un medicamento huérfano aprobado por la UE y con una eficacia del 60%, explica Plasencia. Siguen investigando: “Tenemos una molécula en fase preclínica, con un millón de euros de financiación europea y ahora necesitamos otro millón para la fase clínica”. “Como ya hay un fármaco, no hay un gran interés en este campo. Pero la misma OMS reconoce que habrán picos de tumores: hay una población desatendida”, reclama Plasencia.
“Los fármacos minoritarios ya son de interés general”, asegura Itziar Escudero, de la consultora ILS, especializada en industria farmacéutica. “En España, la actividad académica está muy bien en relación al nivel europeo”.
Para llegar a un punto de valoración clínica en una enfermedad rara se necesita menor inversión que en una prevalente. Pero sobre todo, hay detrás un reto científico: “Crear fármacos para algo que ya existe no tiene gracia. Atrae más ir a retos que no tienen solución”, dice Martinell. También hay un contexto legislativo favorable, en materia de tiempos, de patentes, que conceden la Agencia Europea del Medicamento o la FDA americana a los orphan drugs (medicamentos huérfanos). Teniendo en cuenta los tamaños de mercado al que van dirigidos, estos medicamentos sólo tendrán sentido si pueden venderse a todo el mundo, y eso normalmente significa unos niveles de inversión que ya están solo al alcance de las grandes farmacéuticas, que son las siguientes en la cadena de valor.
Pero hay una dosis de realismo previa y mucho mayor. “Cuando eres una biotec como nosotros, lo más probable es que lo que hacemos nunca llegue a ningún sitio. La tasa de mortalidad es enorme, aquí y en cualquier sitio”, reconoce Martinell. “No es porque tengamos menos formación o recursos, sino porque hay mucha incertidumbre implícita. De los que entran en clínica, quizá sólo llegue al mercado un 10%. Y muchas veces es otro quien tiene que dar el siguiente paso. Pero nos apasiona buscar soluciones a problemas no resueltos. Y cuando sale bien, genera retornos interesantes. Por eso hay inversores” .
Aun así, las enfermedades raras son tantas, que siempre hay pacientes que se sienten desatendidos. Pero el entorno financiero para impulsar la investigación ha mejorado notablemente en los últimos tres años, constatan aquí los expertos. Y es un hecho: ya hay cada vez más proyectos en marcha que explicar.