Aprobado un fármaco contra el cáncer por su acción molecular
Estados Unidos ha aprobado por primera vez un fármaco contra el cáncer que se ha investigado a partir de su acción a nivel molecular y no a partir de un tipo concreto de tumor. La iniciativa abre la vía a autorizar terapias para cánceres minoritarios para los que no resulta rentable realizar grandes estudios y para los que, por lo tanto, no se desarrollan nuevos tratamientos.
El fármaco es el primero que se aprueba para la histiocitosis, un raro cáncer de la sangre que causa daños en órganos vitales como el corazón, los pulmones o el cerebro. Se estima que hay menos de mil personas en el mundo afectadas por esta enfermedad.
El tratamiento aprobado por la Agencia de Alimentos y Fármacos (FDA) de EE.UU. es el vemurafenib, un fármaco que está autorizado desde el 2011 contra el melanoma y que es eficaz cuando el gen BRAF tiene una mutación llamada V600.
Dado que esta mutación también se da en otros tumores, los oncólogos Josep Baselga (director médico del hospital Memorial Sloan Kettering en Nueva York) y Josep Tabernero (director del Instituto de Oncología de Vall d’Hebron en Barcelona) decidieron diseñar un nuevo tipo de estudio para evaluar la eficacia del fármaco en cánceres que tuvieran la mutación V600. Se llamó estudio cesto porque reunía cánceres aparentemente muy dispares originados en órganos distintos.
“Para las personas con histiocitosis, el beneficio es enorme”, declara Baselga en entrevista telefónica desde Nueva York. La mayoría tiene la mutación V600 y, de estos, la mayoría responde al tratamiento. “Han pasado de no tener ninguna opción a tener un tratamiento eficaz en un elevado porcentaje de afectados”.
Ante el gran beneficio observado, y dado que no hay ninguna alternativa para la histiocitosis, la FDA ha aprobado el tratamiento sin esperar a tener resultados de un gran ensayo clínico, que es lo habitual pero que nunca se hubiera llegado a hacer.
“Los estudios cesto permiten acelerar el desarrollo de tratamientos para enfermedades huérfanas”, destaca Baselga. Entre ellas, cita los tumores pediátricos en que la industria farmacéutica tiene escaso interés. “Esperamos que esta sea la primera de muchas aprobaciones de tratamientos basadas en ensayos clínicos de medicina de precisión”.
Más allá de los cánceres minoritarios, evaluar los tratamientos a partir de su acción molecular y no a partir del órgano donde se origina la enfermedad puede ampliar las opciones terapéuticas para tumores comunes. Con los fármacos disponibles actualmente, recuerda Baselga, los análisis genómicos serían útiles para guiar la toma de decisiones médicas en alrededor del 40% de los cánceres.
La iniciativa abre la vía a autorizar terapias para tumores minoritarios que hasta ahora no tienen tratamiento