LA VISIÓN DEL EXPERTO

José María Moraleda Jiménez. Coordinador de la Red de Terapia Celular en el Instituto de Salud Carlos III y catedrático de Medicina en la Universidad de Murcia.

Las terapias CAR-T son una forma de terapia celular disruptiva e innovadora que se encuadra en la denominada medicina personalizada. Consiste en el trasplante de linfocitos T, que son obtenidos del propio paciente y modificados en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que expresen en su superficie un receptor artificial –quimérico– dirigido contra un ligando –molécula señalizadora– específico de una célula tumoral.

Cuando se produce la unión entre el receptor y el ligando, el linfocito T se activa, se multiplica logarítmicamente y destruye la célula tumoral mediante la liberación de moléculas que producen un daño celular directo. Antes del trasplante, los pacientes deben recibir un tratamiento para facilitar el implante y expansión de los CAR-T. Aunque tienen efectos secundarios graves y su producción es compleja y cara, las terapias CAR-T son consideradas uno de los mayores avances terapéuticos de las últimas décadas por sus excelentes resultados en pacientes en fases casi terminales. Niños con leucemias agudas de linfocitos B que no responden a la quimioterapia obtienen respuestas duraderas del 50 % al 70 %, y adultos con linfoma agresivo de linfocitos B refractarios del 40 % al 60 %. Actualmente, estas terapias se investigan para tratar tumores sólidos, enfermedades autoinmunes e infecciosas, en lo que se puede considerar una nueva revolución terapéutica.