Hoppfullt efter ny cancerbehandling

En 13-årig flicka med en allvarlig form av leukemi tycks ha blivit hjälpt av en helt ny variant av behandling som bygger på gensaxen crispr.

Flickan hade tidigare fått både cytostatika och en benmärgstransplantation utan att leukemin blivit bättre. Forskare och läkare vid Great Ormond Street Hospital i Storbritannien bestämde sig då för att testa ett nytt sätt att angripa sjukdomen.

"Det här är anmärkningsvärt Robert Chiesa

Läkare

Vid leukemi börjar kroppens egna T-celler, som är en del av immunförsvaret och ska skydda oss mot infektioner, i stället att angripa kroppen.

Läkarna började med att ta T-celler från en frisk donator. De donerade T-cellerna förändrades sedan genetiskt genom att basparen som bygger upp cellens dna flyttades. Det resulterar i att de beter sig annorlunda i kroppen.

De ”programmerades” till att angripa patientens sjuka T-celler. För att modifiera cellerna använde läkarna den tidigare Nobelprisbelönade crispr-tekniken, ofta beskriven som gensaxen.

Flickan behandlades med de förändrade T-cellerna och 28 dagar efter hade hennes cancer gått tillbaka. Då fick hon ytterligare en benmärgstransplantation för att hennes eget immunförsvar skulle komma i gång igen. Och denna gång verkar behandlingen ha gett effekt. Ett halvår efter benmärgstransplantationen har flickan kunnat lämna sjukhuset och bor hemma med sin familj.

”Det här är anmärkningsvärt, även om det bara är preliminära resultat som vi behöver följa de kommande månaderna”, sade Robert Chiesa, en av läkarna som behandlat 13-åringen, enligt ett pressmeddelande från sjukhuset.

I vanliga fall när patienter med leukemi inte blir hjälpa av cytostatika och transplantation kan man prova car-T-cellsterapi. Då förändrar man patientens egna T-celler genetiskt för att de bättre ska angripa cancern. Därefter ger man tillbaka cellerna till patienten. Men eftersom cancercellerna i detta fall var just T-celler skulle det lett till att de anföll varandra.

De nya T-cellerna förändrades också så att de inte skulle förstöras av cytostatika, ett läkemedel som patienten kan behöva fortsätta med.

Den 13-åriga flickan är enligt sjukhuset den första patienten där metoden med de basparsförändrade T-cellerna har testats.