Stamceller mot diabetes

För första gången i historien har en forskargrupp lyckats använda stamceller för att bota diabetes i ett försök med möss. Nu arbetar de vidare på att få metoden att fungera på människor.

Amerikanen Douglas Melton fick två barn med typ 1-diabetes på 1990-talet. Det fick honom att viga sin karriär åt att hitta ett sätt att bota dem.

Typ 1-diabetes beror på brist på insulin, ett hormon som reglerar blodsockret genom att se till att socker (glukos) kan transporteras in i kroppens celler. Hos patienter med diabetes har kroppens immunförsvar förstört de insulinproducerande cellerna, så att sockret ansamlas i blodet.

Läkarna är entusiastiska

Idag är Douglas Melton professor vid Harvard Medical School och han har lyckats med något som forskarna har slitit med i flera årtionden: att få fram insulinproducerande celler (betaceller) som inte förstörs av mottagarens immunförsvar. Hittills har metoden endast prövats på möss, men förhoppningen är att sådana celler antingen ska kunna användas för att utveckla läkemedel mot diabetes eller transplanteras in i patienter för att bota dem från typ 1-diabetes.

Barnläkaren och diabetesspecialisten HansJacob Bangstad vid Oslo universitetssjukhus träffar barn med diabetes varje dag. Han är mycket entusiastisk:

– Detta är otroligt lovande på lång sikt. Man har försökt i åratal att framställa insulinproducerande celler i större mängder inom diabetesforskningen, säger Hans-jacob Bangstad. Hur behandlas diabetes? – På lång sikt hoppas vi förstås på en behandling som kan göra patienterna friska.

Typ 1-diabetes behandlas oftast med en av två metoder. Den ena metoden är multipla dagliga injektioner, vilket innebär att man tar en eller två dagliga injektioner med långverkande insulin plus snabbverkande insulin som tillskott i samband med måltiderna. Den andra metoden är att använda en insulinpump som kontinuerligt tillför insulin till underhuden.

Det blir allt vanligare med insulinpumpar, berättar Hans-jacob Bangstad. Pumparna är bärbara apparater som är ungefär lika stora som en mobiltelefon och bärs på utsidan av kroppen, till exempel i en ficka. Insulinet tillförs genom en liten slang och en kanyl som sitter under huden. På så sätt går det att efterlikna kroppens normala produktion av insulin. Blodsockret måste mätas flera gånger om dagen, eller fortlöpande med hjälp av en kontinuerlig glukosmätare.

Det går att transplantera betaceller från döda donatorer, men bristen på sådana gör att endast en mycket liten grupp patienter får den möjligheten. Ett problem med transplantation av insulinproducerande celler har varit att patientens immunförsvar förstör de nya cellerna. Därför måste patienterna ta immundämpande läkemedel resten av livet. Sådana läkemedel ökar risken för att utveckla cancer och sätter ner immunförsvaret. Därför söker forskarna bättre lösningar. Så kallade pluripotenta stamceller har länge setts som en av de mest lovande möjligheterna.

Pluripotenta stamceller

Pluripotenta stamceller är celler som ännu inte har specialiserat sig och därför har potential att utveckla sig till vilken som helst av kroppens över 200 typer av celler. Denna typ av stamceller kan dela sig många gånger i en petriskål för cellodling på laboratoriet. Tanken att manipulera dessa stamceller till insulinproducerande celler är lockande, eftersom tillgången på celler då blir närmast oändlig.

Forskarna har i årtionden försökt använda pluripotenta stamceller för att få fram insulinproducerande celler på laboratoriet. Hittills har dock ingen lyckats med att skapa celler som svarar på glukos och utsöndrar rätt mängd insulin. Ingen har heller klarat att lösa problemet med att förhindra att immunförsvaret förstör de nya cellerna när de har transplanterats in i patienten. Inte förrän nu. Douglas Melton är den första forskaren som har hittat en lösning på båda problemen.

Lovande djurförsök

För att få fram de insulinproducerande betacellerna använde Meltons grupp pluripotenta stamceller som de tog från embryon i kombination med så kallade inducerade pluripotenta stamceller (IPSceller). ips-cellerna skapas genom att vanliga kroppsceller manipuleras genom att man