Lea (1) macht Fortschritte dank 2-Mio.-fr.-medikament
SAX. Lea ist vergangenes Jahr an einer seltenen Muskelatrophie erkrankt und konnte sich kaum bewegen. Im September bekam sie das teuerste Medikament der Welt.
Bei Lea (1) aus Sax SG ist Muskelatrophie Typ 1 diagnostiziert worden und sie konnte sich kaum bewegen. Die Krankheit führt zu einem fortschreitenden Muskelabbau. Nur jedes 6000. Baby erkrankt daran. Lea hat in der Folge die Spinraza-behandlung erhalten. Dabei wurde ihr zu Beginn in kurzen Abständen und später im Abstand von vier Monaten eine Spritze ins Rückenmark gegeben. Die Behandlung heile die Krankheit aber nicht, sondern verzögere nur deren Fortschreiten, erklärt die Mutter Helen Bossi. Einen Hoffnungsschimmer brachte ein alternatives Medikament aus den USA. Es heisst Zolgensma und soll den Muskelabbau durch die tödliche Krankheit stoppen.
Das Problem: Es kostet 2,1 Millionen Franken und gilt als teuerstes Medikament der Welt.
Die Familie liess sich davon nicht abschrecken und startete eine Crowdfunding-aktion. Eine regelrechte Hilfewelle überkam die Familie, sodass sie das Geld kurze Zeit später zusammen hatte. «Wir sind unendlich
froh und dankbar, dass wir so eine grosse Unterstützung bekommen haben», sagt Bossi. Da das Medikament in der Schweiz nicht zugelassen ist, brauchte es eine Ausnahmebewilligung. Im September 2020 war es dann endlich so weit: Lea durfte das Medikament im Kinderspital St. Gallen empfangen. Neun Monate nach der Infusion sind schon einige Fortschritte in Leas Motorik erkennbar: «Sie hat grundsätzlich mehr Kraft, mehr Körperspannung, kann Beine und Arme bewegen und auch die Atmung funktioniert gut.» Es sei ein erster Schritt auf einem langen Weg. Komplett geheilt wird die knapp Zweijährige wahrscheinlich nie sein. Das Ziel sei es aber, dass sie eines Tages ein selbstständiges Leben führen könne. «Das wäre in einem Rollstuhl möglich», sagt Bossi.