So funktioniert die Therapie
LUZERN. Eine Kopie von Valerias Gen KCNT1 schüttet zu viel Protein aus. Das stört die Kaliumkanäle und löst epileptische Anfälle aus. «Wir entwickeln angepasste DNASchnipsel, die an das fehlerhafte Gen andocken und es ‹überdecken›», erklärt Leonard Kaczmarek, der an der Yale University eine neuartige Gentherapie entdeckt hat. Diese ist so teuer, weil sie speziell für Valerias DNA entwickelt wird. Zwar wurde die Methode bisher nicht an Menschen getestet, trotzdem spricht er von einem «Durchbruch». Funktioniere sie, könne sie auch weitere Gendefekte heilen und auch günstiger werden.