Comment vendre un remède à 2 millions

Novartis a obtenu mardi le feu vert pour démarrer un deuxième site de production du Zolgensma, le traitement le plus cher au monde, contre une maladie génique. Il promet de faciliter son accès en négociant des conditions de vente au rabais avec certains E

Novartis est affirmative. «Nous allons renforcer notre programme «accès élargi» qui vise à fournir le Zolgensma, un traitement contre une forme d’amyotrophie spinale (SMA) à un plus grand nombre de patients, affirme mardi d’emblée la multinationale bâloise au Temps. Cette maladie génétique rare frappe un bébé sur 10000 au monde. Lorsqu’elle n’est pas traitée dans ses formes les plus graves, elle entraîne la mort dans 90% des cas avant l’âge de 2 ans.»

Homologué en 2019 aux EtatsUnis et l’année suivante dans l’Union européenneet en Suisse, le Zolgensma a déjà sauvé la vie de 18000 bébés dans le cadre de programmes de recherche et d’essais cliniques. Puis, 100 doses – il en faut une dose unique pour guérir la maladie

– ont été administrées gratuitement en 2020 et autant en 2021 à des patients qui n’auraient autrement pas pu payer le traitement.

En Suisse, un prix gardé secret

On n’a en effet pas fini de parler du Zolgensma. C’est le traitement le plus cher au monde. Il coûte près de 2 millions defrancs aux Etats-Unis. En Suisse, il est pris en charge par l’assurance maladie à un prix non divulgué, négocié par l’Office fédéral de la santé publique auprès de Novartis.

Dès à présent, la multinationale bâloise s’apprête à augmenter sa capacité de production. En effet, la Food & Drug Administration (FDA), l’autorité américaine des médicaments, lui a accordé mardi le feu vert à son site industriel de Durham, en Caroline du Nord. On y fabriquera également des produits destinés aux essais cliniques pour d’autres thérapies géniques.

Dans son communiqué publié mardi, Novartis affirme que ce campus d’innovation, situé dans le Research Triangle Park bénéficie déjà de la collaboration avec le gouvernement américain et la communauté des sciences de la vie. «Cette autorisation d’exploitation place notre Etat à l’avantgarde des thérapies géniques de pointe et nous nous réjouissons de poursuivre notre collaboration avec Novartis, s’est félicité Roy Cooper, le gouverneur de la Caroline du Nord. Avec ce feu vert, la multinationale suisse disposera donc d’un deuxième site de production aux Etats-Unis pour les traitements de maladies géniques, l’autre se trouvant à Libertyville, dans l’Illinois.

Le site de Durham commencera la production d’ici six mois. «Complexes et coûteuses à produire, les thérapies géniques sont un segment prometteur de la médecine pour soigner des maladies graves jusqu’à présent considérées comme incurables», affirme Novartis. L’an dernier, le Zolgensma a rapporté 1,3 milliard de dollars. «Une approbation potentielle pour l’utilisation de ce traitement en Europe représente une opportunité de plusieurs milliards de dollars», affirmait Vasant Narasimhan en 2020. Novartis défend son prix en mettant en avant la somme 8,7 milliards de dollars payée en 2028 au laboratoire américain Avexis qui avait développé le médicament.

Beaucoup de demandes

Le programme «accès élargi» qui ne prône pas la gratuité, a été lancé en 2019. «Malgré la pandémie de Covid-19 qui a sévi en 2020 et 2021, les contraintes d’approvisionnement et autres obstacles réglementaires et logistiques, nous avons pu livrer le Zolgensma à plus de 26 pays, relève encore Novartis au Temps. Dans la pratique, Novartis négocie des rabais à l’achat avec des Etats.» Les contrats sont basés sur leur potentiel d’achats, leur capacité financière et les conditions de paiement annuels ou différés.

A ce stade, le traitement contre la SMA a été homologué dans 42 pays. Le groupe affirme qu’une vingtaine de thérapies géniques efficaces mais coûteuses arriveront sur le marché d’ici à 2025. Le Zolgensma s’avère pour lui un cas d’école. Novartis est désormais consciente qu’elle va devoir offrir des options de paiement,parce que les soins de santé sont de plus en plus sophistiqués et coûtent de plus en plus cher, alors que les situations financières varient d’un pays à l’autre. ■

Le Zolgensma a sauvé la vie de 18000 bébés dans le cadre de programmes de recherche et d’essais cliniques