Nueva droga para tratar un tipo común de leucemia
Es para pacientes que tienen uno de los tipos más comunes de la enfermedad. Se combina con quimio.
Según los ensayos en pacientes de 17 países, triplica la supervivencia y reduce el riesgo de muerte.
Tras su aprobación por parte de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), se lanzó en el país una nueva terapia dirigida para tratar la leucemia mieloide aguda (LMA), la forma más frecuente de esta enfermedad en adultos y que representa el 25% de los casos de leucemia. El tratamiento ya está disponible, deberá ser cubierto por las obras sociales y prepagas, y trae una esperanza para los pacientes, al resultar mucho más efectivo que las terapias actuales.
La nueva droga, unas pastillas que se toman por vía oral, está indicada en combinación con quimioterapia para los pacientes que presentan una alteración genética conocida como FLT3, que suele presentarse en el 30% de los pacientes con LMA.
Hace 40 años que no había una novedad terapéutica para esta enfermedad. Además, en los ensayos clínicos, hechos en 17 países, la droga mostró reducir 23% el riesgo de muerte y triplicar la sobrevida que se obtenía sólo con quimioterapia: se pasó de una media de 25,6 meses a otra de 74,7.
“Es muy significativa la diferencia de la sobrevida global que se obtuvo. Además, no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el riesgo de muerte, por lo que podría contribuir enormemente como puente al tras- plante, que es la alternativa curativa que tienen los pacientes que no logran curarse con la quimioterapia”, señaló Isolda Fernández, jefa del servicio de Hematología de Fundaleu.
La droga, llamada midostaurina (del laboratorio Novartis), actúa inhibiendo múltiples receptores de las células, incluyendo la quinasa FLT3, clave en la proliferación y aumento de determinadas células de la sangre. Así, permite regular una serie de procesos celulares esenciales, inhibiendo la capacidad de las células malignas de continuar creciendo indiscriminadamente e impidiendo la muerte celular programada.
Para poder dar con el tratamiento adecuado, los protocolos internacionales recomiendan obtener primero el perfil genético del paciente para identificar qué tipo de mutación presenta. Eso permite definir más específicamente el diagnóstico, el tratamiento y pronóstico del cuadro.
“Poder analizar el perfil genético de las células de la leucemia que padece el paciente es muy útil, y más ahora que empezamos a tener medicaciones específicas para las diversas mutaciones. Esta es la primera de algunas que irán llegando en el futuro”, señaló Fernández.
Lograr que cada paciente acceder al estudio genético es el principal desafío, en especial en un país como Argentina, con “diferencias territoriales profundas en el acceso a la salud. Por lo tanto, tenemos ahora un desafío enorme para lograr que cada paciente con diagnóstico de LMA pueda acceder a tiempo al testeo de las mutaciones. La ventana de oportunidad es acotada”, remarcó la experta.
En ese sentido, Nicolás Cazap, médico hematólogo de CEMIC, destacó la necesidad de lograr “que se pueda realizar en tiempo y forma en todo el país el estudio genético que indica si la droga va a ser útil para el paciente, para aprovechar al máximo la efectividad del nuevo medicamento”.
La leucemia mieloide aguda se desarrolla primero en la médula ósea, donde las células malignas se acumulan impidiendo el desarrollo de las sanas. Pueden diseminarse rápidamente por el torrente sanguíneo.
El tratamiento suele ser, desde el inicio, con una internación para iniciar quimioterapia con el objetivo de remover las células malignas. Al ser pacientes con escasos glóbulos blancos, son muy susceptibles a infecciones, por lo que generalmente quedan internados por unas cuatro semanas.
A partir de ahora, a los pacientes que sean FLT3 se les indicará, en combinación con la quimioterapia, la nueva droga. Y luego, quienes presenten respuesta completa al tratamiento, continuarán en una fase de mantenimiento con este medicamento.
“Por fin está abriéndose una puerta para estos pacientes. Y detrás se abrirán otras. Confiamos en que a futuro llegarán más opciones y aprenderemos cómo manejarlas y combinarlas para que sigan prolongando la vida de más pacientes”, dijo Irene Rey, jefa de la división hematología del Hospital Ramos Mejía.
La aprobación de la midostaurina se basó en los datos del estudio Ratify, hecho en colaboración con la Alliance for Clinical Trials in Oncology y 13 grupos colaborativos internacionales. Participaron 225 centros de 17 países de Norteamérica, Europa y Australia. Incluyó 717 pacientes entre 18 y 59 años, por lo que fue la mayor investigación realizada hasta la fecha en personas con este tipo específico de LMA y los resultados se publicaron recientemente en el New England Journal of Medicine. ■
Va a ayudar como un puente al trasplante para quienes no se curan con la quimio”. Isolda Fernández Jefa de Hematología de Fundaleu
Cada paciente deberá acceder a tiempo al test genético que dice si la droga le servirá”. Nicolás Cazap Hematólogo del CEMIC