Parkinson: desarrollan en el país una molécula para combatirlo
En un contexto de alza descomunal de los casos de enfermedad de Parkinson (según la OMS, en los últimos 25 años la prevalencia se duplicó), los intentos científicos por encontrar una cura contra esta afección también se multiplican. Es el caso de una molécula que todavía no fue probada en humanos pero que acaban de patentar investigadores del Conicet y de las universidades de Tucumán y de Buenos Aires, en colaboración con una empresa privada. La droga mostró, en estudios in vitro, ser eficiente para aminorar los síntomas de esta enfermedad neurodegenerativa.
Según anunciaron, el patentamiento de la molécula en Estados Unidos y en la Unión Europea abrirá el camino para solicitar la autorización de comienzo de la fase 1, es decir, el arranque formal de pruebas en humanos. Es un paso clave que requiere el visto bueno de algún organismo regulatorio, que en este caso (cruzan los dedos los investigadores) será la FDA, la entidad estadounidense comparable a la argentina ANMAT.
El nombre de la molécula es Pegasus o DAD 9 y algunos avances de esta investigación ya habían sido publicados en septiembre de 2022 en la prestigiosa revista Cells.
Sin embargo, la estadística en este sentido es dura: sobre 25.000 moléculas patentadas, solo una a tres llegan realmente a transformarse en medicamentos.
La droga (un derivado de la tetraciclina demeclociclina, o DMC) en la que se basó el hallazgo, es un antibiótico que se conoce hace décadas. El desafío que los investigadores argentinos enfrentaron fue paradójicamentequitarle el efecto antibiótico que la caracteriza, dejando los beneficios neuroprotectores que aparentemente ofrece, de modo que pueda ser ingerido de manera crónica por potenciales pacientes de Parkinson.
“Hace 10 años venimos desarrollando estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson. Entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar cómo proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”, explicó Rosana Chehín, quien lidera la investigación y docente de la Universidad Nacional de Tucumán y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (IMMCAUNT-Conicet-Ministerio de Salud de Tucumán).
“Pegasus”, como los investigadores llaman a la molécula, evita tanto la formación de tipos tóxicos de una proteína cerebral llamada alfasinucleina, que generalmente hace las veces de “marcador” de la enfermedad de Parkinson, como la inflamación deletérea asociada.
Si bien todavía no hay evidencia concreta del rol de alfa-sinucleina en la enfermedad de Parkinson (y en otras neurodegenerativas) su presencia está definidamente asociada a la enfermedad.w