Cordobeses ante la posibilidad de una droga esperanzadora
Ivana Devalis es contundente cuando se le consulta sobre cómo afecta la atrofia muscular espinal (AME) y, tal vez sin notarlo, utiliza dos ejemplos asociados al cariño o a la felicidad para graficarla. “Muchos piensan que el problema es que son chicos que no pueden caminar, pero es tal la debilidad que tienen cuando avanza la enfermedad que algunos no tienen la fuerza para abrazar, y otros ni siquiera para sonreír”, dice.
Sus dos hijos, Benito (3) y Fausto (8), tienen AME nivel 2 –el segundo más agresivo.
Hace un año, su familia presentó un recurso de amparo ante la Justicia para acceder a un novedoso tratamiento que no fue aprobado todavía en el país. En diciembre de 2017 logró una medida cautelar para que pudiera obtenerlo.
Sin embargo, demoras en los pagos y el aumento del precio del dólar impidieron que accedieran al tratamiento, que se administra a través de inyecciones.
“Vivir con AME es estar permanentemente transitando duelos de alguna función de tu cuerpo que te abandona de a poco para nunca más volver. Te vas muriendo, como todos, pero con mucho más conciencia y certeza de que te vas a apagar más temprano que tarde”, respondió Sebastián Crippa (40) –quien tiene AME 2– a la pregunta sobre cómo es vivir con esa enfermedad poco frecuente. Cada día va perdiendo la posibilidad de realizar actividades de la vida diaria.
“Ahora ya no puedo lavarme solo los dientes y me cuesta cortar la comida. Da mucha bronca que no se apruebe un tratamiento por cuestiones de presupuesto”, agregó Lisandro Uretti (18), quien también tiene AME 2.
La Navidad de 2016 fue de muchos festejos para las 250 familias que componen Familias AME Argentina (Fame), una organización que nuclea a pacientes y a familiares para brindar información y contención, difundir la problemática, solventar investigaciones, capacitar profesionales y gestionar ensayos médicos.
El 23 de diciembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por su sigla en inglés) aprobó el nusinersen, con el nombre comercial Spinraza, primer medicamento contra la AME.
Cinco meses después, lo hizo la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y en septiembre ya lo habían conseguido países como Suiza, Brasil, Japón y Canadá.
“En julio de 2017 se inició en Argentina el proceso de registro en la Anmat (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica) y más de un año después seguimos en el mismo lugar, esperando. El promedio de registro en el mundo fue de 5,8 meses, rápidos por lo cruda que es la enfermedad y por ser huérfana –que no existe otro medicamento–”, precisó Vanina Sánchez, miembro de Fame.
Sin registro
Al no estar registrada en la Anmat, la única forma de acceder al tratamiento es a través de un Régimen de Acceso por Excepción a Medicación (Raem).
El paciente debe conseguir la prescripción médica y presentar los papeles en la agencia, y esta autoriza el ingreso por un convenio que tiene firmado con la FDA.
Luego, en casi la totalidad de los casos, la obra social lo rechaza y se debe hacer un recurso de amparo.
En la actualidad, de las 250 personas que hay en Argentina con AME, 47 son pacientes en tratamiento –sólo dos fueron aprobados sin necesidad de amparos– y hay 40 amparos más en desarrollo.
Cada inyección que se deben colocar –seis el primer año y tres por año durante toda la vida– cuesta cerca de 100 mil dólares, lo que hace que sea prohibitivo para casi todas las familias.
Por ese motivo, tras meses esperando ser recibidos, el jueves 5 de este mes se juntaron con el ministro de Salud, Adolfo Rubinstein, a quien le pidieron que se aprobara el medicamento para todos los tipos de AME y para todas las edades.
“Estamos condenando a los pacientes por una cuestión económica. Y, si se trata de plata, aprobándolo se ahorran costos de importación, se arregla un precio más barato. Con la misma plata tal vez tengamos el doble de las aplicaciones”, calculó el cordobés Héctor Uretti, fundador de Fame, que en 2003 recibió el diagnóstico de su hijo Lisandro.
Con 14 pacientes, el médico neurólogo Javier Linzoain (50) es uno de los especialistas cordobeses con más experiencia en atrofia muscular espinal.
De acuerdo con lo descripto por Linzoain, las personas que tienen AME carecen de una proteína específica, lo cual provoca el deterioro muscular progresivo. Los pacientes carecen del gen SMN1, que produce el 90 por ciento de las proteínas protectoras. Sí tienen el gen SMN2, que genera una proteína en forma deficiente. El medicamento Spinraza hace que el organismo produzca una proteína de buena calidad.
“En cada control, la familia viene y te dice que esta semana su hijo dejó de mover el brazo, o que dejó de mantener bien la cabeza”, explica.
El neurólogo se emociona al mostrar las fotos de pacientes que tiene en su celular, incluyendo etapas anteriores y posteriores a la profundización del deterioro.
“Es increíble, imaginate. Toda mi vida estuve esperando dar una noticia buena a alguna familia”, concluye el neurólogo en diálogo con este medio.
Otros profesionales también dieron cuenta de los beneficios de administrar el tratamiento a los pacientes afectados por esta enfermedad.