Tratamiento esperanzador
Se lograron bloquear las toxinas que produce la enfermedad. Hallazgo argentino.
Científicos del Conicet y la empresa Inmunova están desarrollando un tratamiento a nivel mundial capaz de evitar la progresión del síndrome urémico hemolítico.
El
Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) y la Argentina tienen una relación muy estrecha. Demasiado, y profundamente negativa. Según el Informe sobre SUH, publicado en 2014 por el Ministerio de Salud de la Nación, nuestro país posee la mayor tasa de incidencia mundial de esta enfermedad en niños menores a 5 años de edad. Cada año se reportan entre 300 y 500 casos nuevos de esta enfermedad, que afecta principalmente a niños y niñas de entre 6 meses y 5 años provocando insuficiencia renal, anemia y alteraciones neurológicas.
La tasa de incidencia anual promedio en el país es de un caso cada 100.000 habitantes, y de acuerdo con el Comité de Nefrología de la Sociedad Argentina de Pediatría, el SUH representa la principal causa de falla renal aguda en la infancia y la segunda causa de trasplante renal durante la infancia y la adolescencia. Además, tres de cada cien chicos que contraen la enfermedad fallecen.
El único tratamiento disponible actualmente para los pacientes con SUH es de sostén a fin de contrarrestar los síntomas, ya que no existen terapias específicas y los antibióticos y antidiarreicos están contraindicados. Científicos del CONICET junto con la empresa Inmunova (un desprendimiento o spin off del organismo científico), están desarrollando un tratamiento novedoso a nivel mundial capaz de evitar la progresión de la enfermedad. Se trata de un antisuero, similar a los antídotos contra las picaduras de serpientes y alacranes, y actúa neutralizando una toxina que produce el síndrome.
LA INNOVACIÓN. El Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) es una enfermedad causada por una bacteria, la Escherichia coli enterohemorrágica, productora de la toxina Shiga (STEC). Se contrae, en la mayoría de los casos, por la ingesta de carne mal cocida portadora de la bacteria, aunque también el consumo de lácteos y jugos de fruta no pasteurizados o de verduras y agua contaminada (que hayan estado en contacto con las heces de los animales) pueden transmitir la enfermedad. El contagio también se puede producir de persona a persona por prácticas higiénicas inadecuadas.
“Logramos generar un antisuero de alta potencia con anticuerpos terapéuticos capaces de reconocer y bloquear las diferentes variantes de las toxinas que produce el Síndrome Urémico Hemolítico”, explica Fernando Goldbaum, uno de los fundadores de la empresa de biotecnología argentina Inmunova y jefe del Laboratorio de Inmunología y Microbiología Molecular del Instituto Leloir y del Instituto de Investigaciones Bioquímicas de Buenos Aires (IIBBA)-CONICET.
“La investigación clínica de fase I comenzó a mediados de diciembre y
hasta ahora los resultados han sido muy buenos” explica Linus Spatz, biólogo y uno de los fundadores de la empresa. Y agrega: “Lo que se busca con este ensayo es probar la seguridad del producto”. La investigación, realizada en el Hospital Italiano, incluye 14 voluntarios adultos sanos, quienes reciben las dosis del medicamento para verificar que las mismas no tengan efectos adversos.
Luego del análisis de los resultados, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), organismo responsable de la autorización, registro, normatización, vigilancia y fiscalización de los productos médicos, autorizaría el inicio de la fase II, “en este ensayo se buscará verificar la eficacia del producto en chicos que tengan diarrea con sangre, que se haya probado en la guardia médica que tienen la toxina Shiga en materia fecal y que son los que pueden hacer el síndrome urémico” dice Spatz.
Se espera comenzar con esta fase en noviembre o diciembre de 2018, para terminar en mayo ya que en esta época del año es cuando hay un pico de la enfermedad. Se realizará en hospitales de distintas zonas del país, como Bahía Blanca, Neuquén, Mendoza, Córdoba, La Plata y Ciudad de Buenos Aires. “De los 5000 chicos que se infectan con la bacteria Escherichia coli cada año, alrededor del 10% desarrollan SUH, que es la parte grave de la enfermedad. Cuando se acumula cierta cantidad de la toxina que la bacteria produce, esta comienza a dañar los riñones, el sistema nervioso central y otros órganos. El tratamiento debe aplicarse en cuanto se detecta un paciente pediátrico con la toxina, antes que haga SUH, para que el suero neutralice la toxina de manera que no se pueda pegar a las células y el cuerpo la elimine. Es un tratamiento preventivo del síndrome.” concluye Spatz.
LA EMPRESA. Inmunova fue creada en el año 2009 como un desprendimiento del Laboratorio de Inmunología Molecular y Estructural, dirigido por Fernando Goldbaum. El proyecto, impulsado además por la Fundación Mundo Sano, cuenta con apoyo del Ministerio de Salud de la Nación, que le otorgó un subsidio. Está incorporado al “Programa de apoyo a la innovación en medicamentos y productos para la Salud” de la ANMAT, por tratarse de un medicamento para una enfermedad huérfana y de gran importancia para la salud pública en la Argentina. Las enfermedades huérfanas son aquellas que por ser raras o poco frecuentes carecen del interés del mercado y de las políticas de salud pública.
La compañía cuenta con 15 personas, de las cuales 12 son científicos, y su visión es convertirse en una firma líder en el sector de la biotecnología aplicada a la salud humana y animal. Actualmente la empresa está ubicada en el edificio de la Fundación Argentina de Nanotecnología (FAN), que funciona en el Campus Miguelete de la Universidad de San Martín.
De resultar positivos los resultados de los ensayos clínicos, el tratamiento podría aprobarse en nuestro país para el año 2020.