Familias de niños con AME: “Excluir a pacientes con tipo 3A es un retroceso”
Vanina Sánchez es mamá de Joaquín de 7 años, diagnosticado con Atrofia Muscular Espinal (AME) a los 17 meses. Desde ese momento dejó su carrera profesional para volcar de lleno su experiencia previa en ayudar a las familias de pacientes con AME a traves de la Asociacion Civil FAME Argentina, que hoy preside. “Lo que vivimos estos últimos 3 años fue un infierno, tener un tratamiento disponible para una enfermedad tan cruel como esta que va transformando a las personas en estatuas porque literalmente quita las fuerzas de cada músculo del cuerpo es un milagro; y a su vez lo peor que nos paso porque nos puso a trabajar en cosas que no estábamos preparados y generó mucha inquietud”.
Vanina cuenta que el 95% de las personas accedió al tratamiento a través de un amparo, lo que significó un estrés tremendo para las familias y que en un principio vieron el acuerdo firmado por el anterior gobierno como algo bueno: “entendimos que iba a permitir una rebaja para todas las obras sociales y entes financiadores pero los amparos continuaron”. Aunque apoyan la decisión tomada por el actual Ministerio de Salud (“si se terminan los juicios, se hace el reintegro y todo eso fluye para nosotros es un cambio inmenso que apoyamos y agradecemos”), critica la decisión de excluir a futuro el tipo de AME 3A. “Nosotros esto lo tomamos como un retroceso en los derechos de los pacientes porque en nuestro país hoy un 20% de los 142 pacientes que están en tratamiento tienen tipo 3A, con lo cual existe evidencia a nivel local. En el mundo hay 12 mil pacientes en tratamiento con Spinraza, de los cuales el 25% es tipo 3A. Está aprobado por la FDA y la EMEA y por otros 82 países. Solamente Taiwán tiene una regulación restringida sacando tipo 3. El resto de los países incluyen el tipo 3 y 4, del que definitivamente hay menos evidencia disponible. Pensamos que es algo que prontamente tenemos que rever porque sino sigue generando inequidad entre los pacientes”. Desde el Ministerio de Salud confirmaron que todos los pacientes con 3A actualmente en tratamiento van a continuar y admiten que para los que vengan es un tema a resolver.
“Estamos conversando con los pacientes y el laboratorio para poder conseguir un acuerdo de riesgo compartido, un modelo que tiene Brasil y otros países”, sostuvo Sonia Tarragona. Los acuerdos de riesgo compartido son un instrumento de gestión sanitaria que condiciona el pago a la compañía farmacéutica dependiendo de la efectividad del nuevo medicamento.