EUA aprovam terapia gênica para tratar leucemia

É a primeira vez que o país chancela uma terapia de transferência de DNA; células do paciente são ‘recauchutadas’ fora do organismo

A FDA, agência americana responsável por regular o mercado farmacêutico, anunciou hoje a aprovação do primeiro tratamento que envolve terapia gênica do país, capaz de curar alguns casos de leucemia difíceis de tratar.

A terapia envolve uma “recauchutagem” —fora do organismo— de células sanguíneas do sistema de defesa.

A Novartis, que detém a patente do tratamento, fixou nos EUA o preço de US$ 475 mil dólares pela terapia, o equivalente a R$ 1,5 milhão.

Não há previsão de qual seria o preço no Brasil —em geral os preços praticados no país após a aprovação da Anvisa são menores que os do mercado americano.

A terapia com células CAR T (células T com receptor antigênico quimérico) tem obtido taxas de cura que chegam a 83% em estudos clínicos com pacientes com leucemia linfoide aguda (LLA). A terapia está aprovada nos EUA para pacientes com LLA de até 25 anos e que tenham tentado, sem sucesso, outras formas de tratamento.

Para a recauchutagem, é necessário fazer uma leucoferese, que remove as células brancas de defesa do sangue. O potencial impacto disso no organismo é severo: infecções “bobas”, como uma virose, podem matar.

Fora do organismo, essas células são tratadas e transformadas —recebem um DNA exógeno. Elas são multiplicadas e passam a apresentar, em sua membrana, uma proteína quimérica, projetada para se ligar a um antígeno, no caso a molécula CD19, proteína geralmente presente nas células cancerosas.

Mirando no CD19, as células T recauchutadas conseguem se ligar às células doentes e descarregar um arsenal antitumoral.

Fora o preço, outro problema da terapia com as células CAR T é que pode surgir uma resposta inflamatória exagerada que acompanha a ação antitumoral. Essa reação pode matar, se não for controlada adequadamente.

Além de desembolsar centenas de milhares de dólares pelo tratamento, o paciente (ou seu plano de saúde) tem de estar disposto a pagar pelos custos de viagem, estadia no hospital e drogas para minimizar os efeitos colaterais da Kymriah —nome da modalidade de tratamento, também conhecida como tisagenlecleucel (nome genérico).

Se comparado a um transplante de medula, pondera Phillip Scheiberg, coordenador de hematologia da Beneficência Portuguesa, no entanto, não há tanta discrepância no custo, levando em conta o mercado de saúde americano.

“Muitas pessoas serão beneficiadas. Além da LLA, há estudos com outras doenças que não respondem a nenhum outro tratamento e com bons resultados.”