La FDA ap­prouve une pre­mière thé­ra­pie gé­nique contre la leu­cé­mie

Acadie Nouvelle - - SANTÉ -

La puis­sante Food and Drug Ad­mi­nis­tra­tion des États-Unis a ap­prou­vé à la fin août une pre­mière thé­ra­pie gé­nique pour com­battre une forme de leu­cé­mie qui frappe des mil­liers d'en­fants chaque an­née. As­so­cia­ted Press

La thé­ra­pie CAR-T dé­ve­lop­pée par la firme phar­ma­ceu­tique No­var­tis et l'Uni­ver­si­té de la Penn­syl­va­nie coû­te­ra tou­te­fois 475 000$ US, puisque chaque trai­te­ment doit être dé­ve­lop­pé in­di­vi­duel­le­ment pour chaque pa­tient. No­var­tis a pré­ci­sé que ces frais se­ront ef­fa­cés si au­cun avan­tage n'est consta­té après un mois.

Le CAR-T uti­lise les tech­niques de thé­ra­pie gé­nique pour dy­na­mi­ser des lym­pho­cytes T, des cel­lules im­mu­ni­taires aux­quelles le can­cer réus­sit sou­vent à se sous­traire. Les lym­pho­cytes T sont ex­traits du sang du pa­tient et re­pro­gram­més pour ci­bler les cel­lules can­cé­reuses, puis des cen­taines de mil­lions de co­pies sont in­jec­tées au pa­tient. Les nou­velles cel­lules pour­ront conti­nuer à com­battre la ma­la­die pen­dant plu­sieurs mois, voire des an­nées.

Les pre­miers bé­né­fi­ciaires du CAR-T se­ront les pa­tients at­teints d'une leu­cé­mie ai­guë lym­pho­blas­tique, une ma­la­die qui touche plus de 3000 en­fants et jeunes adultes chaque an­née aux États-Unis. En­vi­ron 15% des pa­tients su­bissent une re­chute et leur pro­nos­tic est alors sombre.

Quatre-vingt-trois des 63 par­ti­ci­pants à une étude sont en­trés en phase de ré­mis­sion, mais on ne sait pas com­bien de temps ce­la du­re­ra. D'autres ont su­bi une re­chute et le CAR-T peut s'ac­com­pa­gner d'ef­fets se­con­daires très graves, voire mor­tels, qui de­vront être sur­veillés de près en mi­lieu hos­pi­ta­lier.

Le pour­cen­tage de ré­mis­sion se­rait néan­moins su­pé­rieur à ce­lui de n'im­porte quel autre trai­te­ment pour une re­chute d'une leu­cé­mie.

La thé­ra­pie CAR-T pour­rait rem­pla­cer la greffe de moelle os­seuse qui est sou­vent uti­li­sée comme trai­te­ment, mais qui peut coû­ter plus de 500 000$ US.

Le CAR-T ne se­ra pour le mo­ment pro­po­sé que dans cer­tains hô­pi­taux dont le per­son­nel a été for­mé pour ad­mi­nis­trer cette thé­ra­pie so­phis­ti­quée et en gé­rer les ef­fets se­con­daires.

Les scientifiques es­saient main­te­nant de mettre au point une thé­ra­pie CAR-T pour com­battre des tu­meurs so­lides, comme un can­cer du cer­veau ou du sein, ce qui est net­te­ment plus com­plexe.

Le trai­te­ment doit être dé­ve­lop­pé in­di­vi­duel­le­ment pour chaque pa­tient. − Gra­cieu­se­té: No­var­tis

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