Médicament prometteur au prix astronomique

Alors qu’il n’existe au Canada aucun traitement pour guérir ni même stopper les effets d’une rétinite pigmentaire qui peuvent mener à la cécité totale, un médicament américain prometteur, mais extrêmement coûteux, vient tout juste d’être commercialisé aux États-unis.

Il s’agit d’une percée majeure, explique Dre Cynthia Qian, rétinologue, puisque le Luxturna devient le premier traitement mondial scientifiquement prouvé qui vise à guérir ou améliorer la vision des patients qui sont atteints d’une forme de rétinite pigmentaire. Il a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) en décembre dernier après dix ans de recherche.

Il s’agit cependant seulement d’un premier pas. Le Luxturna, un des médicaments les plus chers au monde (850 000 $ pour les deux yeux), est dédié à traiter un seul type de rétinite pigmentaire, la RPE65, une forme plutôt rare de cette maladie dégénérative de l’oeil. Il existe au total une soixantaine de types différents de rétinites pigmentaires. « C’est quand même très prometteur, mentionne la spécialiste. L’espoir, c’est que ce modèle de traitement pourrait se propager et venir vers les autres formes de rétinite pigmentaire, dont le Usher, qui est une forme très répandue et très étudiée », souligne Dre Qian, ajoutant qu’il faudra tout de même attendre plusieurs années avant de voir de telles avancées.

UNE SOLUTION NON RECOMMANDÉE

Quant à la solution cubaine, la rétinologue explique que les ophtalmologistes ne la recommandent pas aux Québécois principalement en raison d’un manque de preuves scientifiques. « Ils proposent que ça marche parce que l’oxygène [dans l’oeil] est augmenté, mais il n’y a pas de mesures scientifiques objectives pour mesurer leurs données. […] Et c’est aussi l’approche un peu globale à Cuba que le même traitement fonctionne pour différents types de rétinites pigmentaires qui rend les gens un petit peu douteux », indique-t-elle, rappelant qu’il s’agit d’une maladie « génétique ».

« Donc, sur une base scientifique, il n’y a rien qui va avec le côté “oxygène” », soulève celle qui, tout de même, comprend le désespoir de certains.

« C’est sûr qu’en tant que médecin, je ne peux pas recommander ça. Estce que moi, si j’étais patient, je ferais autrement ? Je pense que c’est autre chose. Je peux comprendre que certains de mes patients veulent y aller parce qu’ils préfèrent faire quelque chose que d’attendre que la vision se perde petit à petit », soutient Dre Qian, qui concède qu’aucun cas de complications « énormes » au retour de Cuba n’a été recensé. « Est-ce que quelqu’un a complètement perdu son oeil à cause de ça? Pas nécessairement, dit-elle. Mais est-ce que c’est des gestes inutiles qui n’ont pas besoin d’être posés ? Peut-être. »