CJI (Traditional Chinese Medicine)
基于德尔菲法确定《儿童紫癜性肾炎中西医结合诊疗指南》临床问题与结局指标
1，丁樱1，2，3，秦阳 1
贺卓卓
1.河南中医药大学儿科医学院，河南 郑州 450003；
2.河南中医药大学第一附属医院，河南 郑州 450099；
3.河南省中西医结合儿童医院，河南 郑州 450099
摘要：目的 确定《儿童紫癜性肾炎中西医结合诊疗指南》的临床问题与结局指标。方法 通过文献预检索与临床调研，设计调查问卷，基于德尔菲法遴选专家，线上发放给专家，问卷回收后应用Excel2021和SPSS Statistics 25软件进行数据处理，计算专家积极系数、均数、满分比、变异系数进行重要性评价。结果 通过问卷调查与处理，最终纳入8个临床问题与19个结局指标。其中有效性结局指标12个，均为关键结局；安全性结局指标7个，包括4个关键结局、3个重要结局。结论 基于德尔菲法进行问卷调查，按照质量控制标准，确定临床问题与结局指标，为该指南后续制定工作奠定基础。
关键词：德尔菲法；临床问题；结局指标；儿童紫癜性肾炎；指南
中图分类号：R272.95 文献标识码：A 文章编号：1005-5304(2023)10-0163-05 DOI：10.19879/j.cnki.1005-5304.202301138 开放科学（资源服务）标识码（OSID）： Determination of Clinical Problems and Outcome Indicators of
Based on Delphi Method
HE Zhuozhuo1, DING Ying1,2,3, QIN Yang1
1. School of Pediatrics, Henan University of Chinese Medicine, Zhengzhou 450003, China;
2. The First Affiliated Hospital of Henan University of Chinese Medicine, Zhengzhou 450099, China;
3. Henan Children’ s Hospital of Integrated Chinese and Western Medicine, Zhengzhou 450099, China Abstract: Objective Guidelines for Integrated Traditional Chinese and Western Medicine Treatment of Henoch-Schönlein Purpura Nephritis in Children. Methods Through literature pre-retrieval and clinical research, the questionnaire was designed. Experts were selected based on Delphi method and the questionnaire was distributed online to the experts. After the questionnaire was collected, Excel 2021 and SPSS Statistics 25 were used for data processing. The importance evaluation was performed by calculating the positive coefficient, mean, full score ratio and coefficient of variation of the experts. Results Through questionnaire survey and process, 8 clinical problems and 19 outcome indicators were finally included. There were 12 effective outcome indicators, all of which were key outcomes; there were 7 safety outcome indicators, including 4 key outcomes and 3 important outcomes. Conclusion Based on the Delphi method, a questionnaire survey is conducted to determine the clinical problems and outcome indicators according to the quality control standards, which lays the foundation for the follow-up development of the Guideline.
Keywords: Delphi method; clinical problems; outcome indicators; Henoch-Schönlein purpura nephritis in children; guideline
To determine the clinical problems and outcome indicators of
基金项目：全国名中医工作室建设项目（2018年）；河南特色骨干学科中医学学科建设项目（STG-ZYX05-202140）通讯作者：丁樱，E-mail：dingying3236@sina.com
紫癜性肾炎是儿童最常见的继发性肾小球疾病之一，约15%～20%患儿有进展为肾功能衰竭的风险[1]。早期干预、及时治疗和长期随访十分必要。本病西医治疗以激素及免疫抑制剂为主，大多有效，但长期用药不良反应较大或价格昂贵。中医药治疗本病具有一定疗效，但中医辨证不统一，作用机理尚未明确。
基于目前儿童紫癜性肾炎的诊疗现状，河南中医药大学第一附属医院牵头制定了《儿童紫癜性肾炎中西医结合诊疗指南》（国际实践指南注册平台注册号：
IPGRP-2022CN168），拟在循证研究和专家共识的基础
上，将本病的中医与西医治疗结合起来，发挥各自优势，取长补短，为儿科临床医师诊治本病提供参考。临床问题和结局指标的确定是指南制订中非常关键的一步，二者的数量直接决定了指南的范围和推荐意见
的数量，也决定了临床证据搜寻的范围和广度[2]，因此
需要先确定临床问题和结局指标。
德尔菲法又称专家调查法，是一种采用函询形式进行集体匿名事项交流的方法，具有匿名性、多次反馈性和统计性特点，已逐步应用于教育、疾病诊疗等
领域[3]。德尔菲法因其结构化的流程具有可控性，结合
分制进行评分，≥7
临床问题按照10 分表示非常重要，
分表示一般重要，≤3
4～6 分表示不重要。结局指标按照9分制进行评分，7～9分为关键结局，4～6分为重要结局，1～3分为不重要结局[2]。
1.4 统计学分析
采用Excel2021和SPSS Statistics 25软件进行数据处理，通过计算专家积极系数、均数（xˉ）、满分比（K）、变异系数（CV）进行重要性评价[7]。
1.4.1 积极系数即问卷回收率，专家积极系数≥75%
即为有效，临床问题及结局指标问卷的回收率均较高，表明专家积极性较高，对本研究较为重视[8]。
1.4.2 集中程度
xˉ 表示。xˉ
通过 及K 即专家对各临床问题及结局指标评分的平均数，数值越大表明该临床问题及结局指标越重要。K即对某临床问题及结局指标评分为满分的专家所占的比例，K值越大表明专家认为该临床问题及结局指标越重要[9]。
1.4.3 协调程度
通过CV表示，即专家对临床问题及结局指标评分的波动程度，CV值越小表明专家意见越趋向于一致， CV≤30%
视为有效[10]。
2 结果
2.1 专家基本情况
临床问题确定共遴选22位专家，中医与西医专家人数基本相等，其中男10 位（ 45.5% ），女 12 位（54.5%），50岁以上16位（72.8%），博士研究生学历16位（72.8%），全部为高级职称，工作年限20年以上者21位（95.5%）。专家组成员来自上海、北京、广东等13个地区。结局指标评价共遴选50位专家，中医与西医专家人数基本相等，其中男23位（46.0%），女27位（54.0%），50岁以上37位（74.0%），博士研究生学历34位（68.0%），全部为高级职称，工作年限20年以上者44位（88.0%）。专家组成员来自我国七大地理分区。见表1。
2.2 临床问题及结局指标共识情况
工作组通过前期文献预检索，并展开临床调研及专家访谈，初步拟定了10个临床问题，结局指标包括16个有效性指标和10个安全性指标。见表2、表3。2.3 质量控制情况
2.3.1 问卷的发放、回收情况及专家积极系数
临床问题和结局指标调查问卷的回收率均大于75%，表明专家对本研究的关注度较高。见表4。
表1《儿童紫癜性肾炎中西医结合诊疗指南》专家基本情况［人数（%）］临床问题（22位） 10（45.5） 12（54.5） 2（9.1） 3（13.6） 11（50.0） 6（27.3） 0（0） 16（72.8） 3（13.6） 3（13.6） 20（90.9） 2（9.1） 2（9.1） 11（50.0） 8（36.5） 1（4.5） 12（54.5） 10（45.6） 21（95.5） 1（4.5） 6（27.3） 4（18.2） 11（50.0） 1（4.5） 0（0） 0（0） 0（0）结局指标（50位） 23（46.0） 27（54.0） 1（2.0） 4（8.0） 32（64.0） 12（24.0） 1（2.0） 34（68.0） 9（18.0） 7（14.0） 45（90.0） 5（10.0） 1（2.0） 27（54.0） 16（32.0） 6（12.0） 24（48.0） 26（52.0） 49（98.0） 1（2.0） 11（22.0） 6（12.0） 18（36.0） 5（10.0） 3（6.0） 3（6.0） 4（8.0） 2.3.2 专家意见集中程度
需xˉ值≥7分，K≥20%。最终纳入指南的临床问题
xˉ
上述10个临床问题的 值为6.50～8.95，平均为8.0；临床问题的K值为9%～45%，平均为32.2%。最终纳
xˉ
入的结局指标的 值在7～9分为关键结局，4～6分为重要结局，1～3分为不重要结局。上述结局指标的xˉ
值为3.6～8.7，平均为6.98；结局指标的K值为7%～
32.4%。xˉ
78%，平均为 值及K值结果表明专家意见较为集中。分别见表2、表3。
2.3.3 专家意见协调程度
CV≤最终纳入指南的临床问题及结局指标需30%。临床问题的CV值为14%～38%，平均为23.4%；结局指标的 CV 值为 7% ～ 68% ，平均为 26.4%。CV值结果表明专家意见的协调程度较高。分别见表2、表3。
若某些临床问题及结局指标不满足上述质量控制标准，但在专家讨论环节重要程度较高，该条目也可纳入指南。
表2《儿童紫癜性肾炎中西医结合诊疗指南》临床问题纳入情况临床问题
1.本方案的适用范围？
2.儿童紫癜性肾炎非肾病水平蛋白尿是否可以进行轻中分级，分级标准是什么？
3.儿童紫癜性肾炎中西医病证结合治疗方案如何选择？
4.儿童紫癜性肾炎中医辨证分型中各证型的方药及中成药？
5.儿童紫癜性肾炎发病过程中是否适合应用中医外治法？
6.儿童紫癜性肾炎的预防及调护？
7.儿童紫癜性肾炎与疫苗接种之间的关系？
8.各方案治疗儿童紫癜性肾炎的卫生经济学评价及临床疗效？
9.各治疗方案治疗儿童紫癜性肾炎的患者接受度？
10.各方案治疗儿童紫癜性肾炎的安全性和有效性？
xˉ 8.95 8.14 8.64 8.59 6.50 8.14 6.77 7.27 8.18 8.91
K/% 45 41 36 41 23 32 18 9 32 45
CV/% 14 29 15 20 38 22 35 22 23 16
纳入情况
纳入纳入
安全性表3结局指标肾功能估算肾小球滤过率肾功能不全或肾衰竭发生率肾小管功能
蛋白尿
24 h尿蛋白定量尿常规尿蛋白半定量尿蛋白/尿肌酐比值尿红细胞尿红细胞计数镜检红细胞数目尿常规隐血定性有效率
总体有效率蛋白尿消退无效率蛋白尿消退时间血尿消退无效率血尿消退时间复发率中医证候积分不良事件血常规异常（白细胞计数，血小板计数）药物相关肝肾功能损害凝血功能异常
高血压
血脂血糖异常
骨密度
眼压
心电图
免疫功能表4
《儿童紫癜性肾炎中西医结合诊疗指南》问卷发放、回收情况及专家积极系数
发出日期2022年7月5日2022年7月5日《儿童紫癜性肾炎中西医结合诊疗指南》结局指标纳入情况xˉ
K/% CV/%截止日期2022年7月15日2022年7月15日3 讨论
3.1 临床问题与结局指标的确定
按照上述质量控制标准对德尔菲问卷调查结果进行分析，直接纳入临床问题1、2、3、4、6、9、10。
xˉ
“临床问题5”的 值为6.50，K值为23%，CV值为38%，且多数专家认为中医外治缺少高级循证证据支
xˉ持，故此问题不纳入指南。“临床问题7”的 值为6.77，K值为18%，CV值为35%，但专家讨论发现，疫苗接种问题在临床上受到患儿及家属较大关注，而针对此问题尚未形成统一方案，故此问题经过专家讨
xˉ论后最终纳入指南。“临床问题8”的 值为7.27，K值为9%，CV值为22%，K值较低，故此问题不纳入指南。最终纳入指南的是临床问题1、2、3、4、6、8.3 8.0 7.1 8.7 7.4 8.1 6.4 7.3 3.6 7.8 7.2 7.2 5.5 5.7 7.4 7.3 7.7 7.0 7.3 6.4 7.5 6.6 6.4 6.7 6.0 6.8
发放问卷22 50 66 59 35 78 39 52 24 46
7 41 39 26 9 11 31 26 39 24 37 20 39 20 15 22 15 22回收份数22 49 14 20 27 7 24 15 32 26 68 20 29 20 34 34 21 20 18 26 26 32 25 28 31 29 34 27 7、9、10。
按照上述质量控制标准对德尔菲问卷调查结果进行分析，纳入有效性结局指标12个，均为关键结局；安全性结局指标7个，包括4个关键结局，3个重要结局。有效性结局指标“尿红细胞计数”的CV值为32%，故不纳入；有效性结局指标“尿常规隐血定性”的K值为7%，CV值为68%，K值较低且CV>30%，故不纳入；有效性结局指标“血尿消退无效率”“血尿消退时间”的K值均小于20%，CV值均大于30%，故不纳入。安全性结局指标“凝血功能”“骨密度”“心电图”CV值均大于30%，故不纳入。
3.2 本研究的优势与局限
德尔菲法成功的关键在于专家的选择，专家要对
所研究的领域有较深的造诣，才能保证对研究的主题提出有价值的判断和建设性意见，减少研究产生的偏