单价23万抗癌药 真能治好75%癌症？

每经记者 李可愚 张蕊每经编辑 胡 健 郑直 于FDA首次按照肿瘤信号传导靶点来批准药物，这意味着新药不需要考虑癌症的发生区域，不管什么癌种，只要有NTRK基因融合，就可以使用这种药进行治疗。”上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠告诉《每日经济新闻》记者，这为难治性肿瘤疾病治疗打开了一扇新的大门，提供了一种新的可能。

上海思路迪医学检验所有限公司战略市场部总监白跃宗则指出，“NTRK 基因的变异形式有很多种，但是只有患者的变异形式是‘融合’，他使用这种药才有效。”

他向记者解释了这种药物的作用原理：肿瘤细胞都是正常细胞变来的，正常细胞长到一定程度就会自然凋亡，NTRK基因参与调节细胞的增殖，基因变异以后细胞就会不受控制地一直复制，形成肿瘤。新获批的这个药物可以进入肿瘤细胞内部，让它的无限增殖停止下来，慢慢让它死掉。这就是靶向治疗，它的副作用很小。传统化疗是一种细胞毒性疗法，“杀敌一千，自损八百”，副作用比较大。

据悉，这种新药已进行了3项临床试验，包含黑色素瘤、甲状腺癌、肺腺癌、结肠癌、胃肠道间质瘤等多种癌症的“篮子试验”。

白跃宗告诉《每日经济新闻》记者，医学上把服用药物之后的有 效率称作客观响应率，如果患者服用了这种药物，肿瘤可见明显缩小，就表示响应了；肿瘤面积缩小30%以上就算客观响应；也有一部分患者经过服药，肿瘤完全看不见了，就叫完全响应。

虽然新上市的这种药物临床试验的客观响应率在75%以上，但很多文章中所称的“治愈率”是不准确的。肿瘤是很难治愈的，时间或长或短，大多都会复发，这也是一些人担心的耐药性问题。

“所有靶向药几乎都会耐药，但我了解到第二代专门针对耐药性的产品的临床试验已经启动了。”白跃宗表示。

检测技术国内尚未普及

“NTRK是第一个靶向的泛瘤种疗法，所以必须要检测基因是否变异才行，不能盲目使用。”白跃宗说，检测基因“融合”比较复杂，最准确、最全面的方法是做RNA （核糖核酸）的测序，患者需要取一部分肿瘤组织，做RNA测序，通过这个检测才知道患者是不是出现了NTRK的基因融合。如果是“融合”，患者用这种药的有效率就非常高；如果不是，就几乎无效。

那么，国内目前的基因检测技术发展到什么阶段了？

白跃宗对《每日经济新闻》记者表示，NTRK的融合检测在国 内尚不普遍。商业检测公司可以通过做基因测序来检测，但它必须得用RNA测，现在主流的检测都是用DNA测。DNA可以检测一点，但是不全，所以还是要等RNA测序技术的商业化。

“这种技术目前在国内是有的，只不过都还在实验室开发阶段，没有商业化 。”白跃宗解释道，这种基因测序不是像大家想象的那样，有一个类似显微镜一样的东西看一下就可以了。它有很多个步骤，首先要拿到患者的肿瘤组织标本，用一整套生物学方法把里面的RNA提取出来，再做测序。测序之后去做生物信息学的分析，最后才能出具检测报告。完成一整套流程大概需要 3~5 天，如果再加上物流，时间会更长。

适用患者群体较小

作为第一款 NTRK 抑制药物，是不是只有NTRK基因融合的患者使用才有效？这类患者占比大概多少？

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