AKO GA ODOBRI EUROPA, MOGAO BITI DOSTUPAN K

Iako nema službenog referentnog centra, pretpostavka udruga je da u Hrvatskoj živi 50-ak djece s tom zastrašujućom dijagnozom. Svake godine rodi se do dvoje djece sa spinalnom mišićnom atrofijom. Dio njih okuplja udruga Kolibrići, gdje s velikim nestrpljenjem prate vijesti iz SAD-a. Riječ je o bolesti zbog koje propadaju svi mišići u tijelu, a vodi do fatalnog ishoda. udruge Kolibrići. - Lijek je tek nedavno odobren od FDA, tako da nema nezavisnih i duljih iskustava u liječenju oboljelih. Dosad su završene tri kliničke studije, a sedam ih je u tijeku. Dvije studije uključuju SMA tip I. To je najteži oblik koji se javlja u prvoj godini, a pet studija uključuje ‘blaže’ oblike - tip II i III - isto vrlo teške bolesti, samo se javljaju kasnije i preživljavanje je dulje. Jedna studija uključuje i bolesnike koji još nisu pokazali znakove bolesti. Premda su iskustva na malom broju bolesnika, uočen je bolji motorički napredak u odnosu na kontrolnu skupinu. Također, za oko 30 posto smanjen je rizik smrti ili trajne ventilacije u odnosu na kontrolu. Što se ranije počne liječiti, rezultati su bolji - objasnila je dr. Ingeborg Barišić, vodeća stručnjakinja za genetiku u Klinici za dječje bolesti Zagreb. Dodala je kako postoje i negativne strane lijeka. - Lijek se daje intratekalno, tj. injekcijom u spinalni kanal, a zabilježene su nuspojave poput pojačanog krvarenja i oštećenja bubrega pa će trebati pažljivo pratiti bolesnike i uopće njegovo djelovanje. Dodatno, lijek je vrlo skup i terapija u SAD-u stoji oko 125.000 dolara po injekciji, što bi prve godine bilo oko 750.000 dolara, a zatim svake godine oko 375.000 dolara – zaključila je dr. Barišić.