NA LUTRIJI SE BORE ZA ZIVOT...
Lovro i Dorijan imaju spinalnu atrofiju. Dobit će najskuplji lijek na svijetu samo ako ih izvuku u nagradnoj igri farmaceutske tvrtke. Okrutno, ali nadamo se, kažu njihove majke
Lovro i Dorijan bebe su s dijagnozom koju ne želi čuti niti jedan roditelj. Boluju od spinalne mišiće atrofije. Oni su dvije od četiri hrvatske bebe koje su dobile priliku života. Američka farmaceutska tvrtka Novartis donira svijetu 100 doza lijeka Zolgensma.
Jedna doza košta 15 milijuna kuna. No kako je na svijetu puno više pacijenata nego ovih donacija, organizirali su lutriju. Svaka dva tjedna izvlače po četvero djece do dvije godine koji boluju od spinalne mišićne atrofije tipa 1. Oni najsretniji dobit će besplatno lijek, koji se prima samo jednom u životu. Rezultati su se do sada pokazali izvrsnima. U Hrvatskoj samo četvero djece zadovoljava kriterije Novartisa, a to je da su mlađi od dvije godine i da nisu na respiratoru. Za oboljele ovo je prilika života.
Ovaj lijek za nas znači život. Novu priliku, kaže nam Marina Magdić (32) iz Zagreba, čiji sin Lovro ima deset mjeseci. Na prvi pogled Lovro je nasmijana beba, koja naveliko šarmira i maše veselo rukicama. No Lovro boluje od SMA, bolesti za koju niti jedan roditelj nije spreman. - Primijetila sam da nije aktivan s rukicama kao prije. Nogicama više nije ni micao. Imao je tada dva mjeseca i požalila sam se pedijatrici. Trebao je već živahno mrdati nogicama u tom periodu, a on je bio sve samo ne živahan. On je izgubio sve primarne reflekse. Nestali su. Imali smo veliku sreću jer nas je pedijatrica odmah poslala na Rebro – priča nam majka Marina kako je doznala tešku dijagnozu.
S DVA MJESECA OTKRILI IM SMA
Slično je doživjela i Ines Puceković (38) iz Velike Gorice sa sinom Dorijanom, koji ima godinu i sedam mjeseci.
- S dva mjeseca primijetila sam da je prestao pomicati rukice i nogice, no s gutanjem i disanjem nije imao problema. Uopće nije pomicao udove. Cijelo sam vrijeme razmišljala je li to uopće radio, treba li postupno. Prvo mi je dijete, pa sam svakog ispitivala kad će početi, a svi su mi govorili: ‘Ma bude’. No osjećala sam da nešto ne štima - priča nam Ines.
Ove dvije hrabre majke danas su velike prijateljice. Kažu da su u istoj nevolji i najbolje se razumiju. Jedna za drugu su dan i noć. Marina je na Badnjak doznala da njezin Lovro ima priliku biti jedno od 100 djece na svijetu i dobiti skupi ali spasonosni lijek. Ines je za to doznala prije mjesec dana. I Lovro i Dorijan primaju već lijekove koji su dostupi u Hrvatskoj, a s obzirom na to da Amerikanci u terapiji sa Zolgensmom primaju i Spinrazu i Risdplam, za ovu dječicu to je samo pozitivna stvar.
- Saznati da vam je dijete tako bolesno nešto je strašno - priča nam kroz suze majka Marina. No kaže da se trude razmišljati samo pozitivno jer i Spinraza pokazuje rezultate.
- Lovro je prije deset dana primio petu dozu. Pomaci se uvide brzo i vrlo smo zahvalni na tom lijeku. Od toga da rukicama nije mogao pomaknuti, a sad pokreće i ruke i noge. Puno vježbamo. Uz fizikalnu terapiju i lijek pomaci su veliki - kaže nam Marina. Ines je za lutriju doznala na Instagramu.
- Za novu priliku doznala sam prije mjesec dana. Pročitala sam na Instagramu da će krenuti ta lutrija. Kako svaka dva mjeseca idemo na Rebro na kontrolu, doktorica me obavijestila i rekla što sve treba. Imali smo dva dana za odluku - kaže Ines i priznaje da je ona ipak dvojila. - Dvojila sam zbog zbog nuspojava. Veoma utječe na jetru. Ne znam kakve lijekove primaju klinci vani, no non-stop idu na kontrole i primaju dalje lijekove, a svaki lijek nosi svoje. Da mi je mjesec dana prije toga netko ponudio, bila bih u stanju sakupljati novac. No na kraju smo se prijavili - kaže Ines. Zolgensmu proizvodi farmaceutska tvrtka Novartis, koja je i organizirala ovu zdravstvenu lutriju vrijednu ukupno 210 milijuna dolara. Zolgensma liječi tešku nasljednu neuromuskulaturnu bolest koja ima progresivan karakter spinalnu mišićnu atrofiju (SMA). Više od dvije godine udruga Kolibrići, koja okuplja roditelje i oboljele od SMA, borila se da svi oboljeli imaju pravo na Spinrazu, lijek čija doza košta oko 600.000 kuna. Za razliku od Zolgensme, Spinraza se mora primati svaka četiri mjeseca, dok god se pokazuje da djeluje. O njima smo upravo u 24sata prvi pisali i pomagali im u nastojanju da im HZZO omogući liječenje.
SVI IMAJU JEDNAKE ŠANSE
Tvrtka AveXis, koju je kupio Novartis, još odlučuje o načinu distribucije ovog lijeka, pa su tako odlučili 100 doza Zolgensme donirati malim pacijentima diljem svijeta. Tih 100 doza je svojevrsni “višak” u odnosu na potrebe koje za taj lijek postoje u SAD-u, gdje je za sada lijek jedino i registriran. No svjetske potrebe su puno veće od 100 doza, pa su odlučili na principu lutrije, odnosno globalnog milosrdnog davanja lijeka, oboljelima dati jednaku priliku da ugrabe ljekovitu sreću. Time se nisu željeli dovesti u situaciju da ih netko proziva kako favoriziraju neko dijete. Postoje primarni uvjeti za ulazak u ovaj bubanj, kao što je dob djeteta, koja ne smije prelaziti dvije godine. Iz Hrvatske će sreću okušati četiri mala pacijenta. Svi oni zadovoljavaju kriterije za lutriju, ali zadnju riječ ipak donosi Novartis. Mališani se, inače, u Hrvatskoj liječe jednim od dva postojeća lijeka, Spinrazom i Risdplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za liječenje Zolgensmom.
LIJEK ‘ISPRAVLJA KRIVI’ GEN
Zolgensma je inače genska terapija koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za “ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac za ovu bolest.
“ŽIVOTNI NAM JE SAN DA NAM SINOVI JEDNOG DANA HODAJU BEZ POMOĆI”
majke Ines (lijevo) i Marina o najvećim željama za djecu
Registracija ovog lijeka u Europi očekuje se u srpnju. Navodno bi cijena lijeka u Europi trebala biti do 12 milijuna kuna. U Americi ovaj način dodjele ili osvajanja lijekova nije stran jer na istom principu znaju dodjeljivati dozvole za rad i boravak. Stručnjaci naglašavaju kako ovaj lijek najbolje djeluje kad ga dobiju djeca u prvih šest mjeseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena prije simptoma bolesti. Ističu kako se u tom slučaju, ako se primi lijek, bolest ne bi razvila. Naime, lijek kao nositelj gena koristi adenovirus.
MAJKE DONOSE TEŠKE ODLUKE
Problem za njegovu učinkovitost bio bi da je pacijent prije uzimanja lijeka prebolio neki adenovirus, što bi značilo da je razvio antitijela, odnosno da bi organizam mogao “neutralizirati” svojim imunološkim sustavom adenovirus koji nosi gen.
U tom slučaju gen ne bi mogao stići tamo gdje treba pa ne bi bio učinkovit. Upravo to će se ispitivati u određivanju je li neki pacijent podoban ili nije za ovu vrstu liječenja.
Očekuje se da se u budućnosti vidjeti može li se prije liječenja Zolgensmom nakratko “ubiti” imunološki sustav i tako dozvoliti da lijek dođe na pravo mjesto. Na to će se moći odgovoriti tek nakon dodatnih kliničkih ispitivanja. Osim s lijekovima kod ovakvih bolesti, kažu nam majke, problem je što im nitko ne zna reći što i kako trebaju vježbati s djecom.
- Oprečna su mišljenja o terapijama i mi roditelji konstantno trebamo donositi vrlo važne odluke, što je iznimno teško rekle su majke.
Njihov je najveći san da im sinovi jednog dana samostalno hodaju. Sad s neizvjesnošću čekaju izvlačenje životne lutrije.