Amerika odobrila prvu gensku terapiju za rak
Genetski modificirane stanice pacijenta kao lijek
Dva su ključna ograničenja lijeka Kymriah; visoka cijena što ga čini nedostupnim i posebni uvjeti nužni za gensku modifikaciju. ivana.rimac-lesicki@vecernji.net Lijek Kymriah novi je lijek za liječenje konkretnog oblika leukemije i ujedno prva genska terapija koju je odobrila Američka agencija za hranu i lijekove (FDA). Riječ je o terapiji čiji su ključ genetski modificirane imunostanice, T-stanice, oboljelog pacijenta, a spomenuti lijek koji proizvodi kompanija Novartis FDA je odobrila za djecu i odrasle do 25 godina koji nisu reagirali na konvencionalnu terapiju.
CAR-T terapija
Genetski modificirana T-stanica sa specifičnim proteinom (himeričkim receptorima za antigen – CAR-T terapija) navodi T-stanice da pronađu stanice leukemije i unište ih. Tako modificirane stanice transfuzijom se vraćaju u krv oboljelog, a dosadašnja istraživanja pokazala su visoku učinkovitost. Kliničko istraživanje konkretnog lijeka rezultiralo je remisijom u 83 posto od 63 mlada pacijenta oboljela od B-stanične akutne limfoblastične leukemije. Inače je akutna limfoblastična leukemija generalno, dakle ne isključivo spomenuti imunofenotip, najčešća tumorska bolest u djece. U većine se pojavljuje u dobi od dvije do deset godina, a u Hrvatskoj godišnje obolijeva od 30 do 40 djece. Strani mediji vijest prenose uz dva ključna ograničenja ovog lijeka: visoka cijena i opskrba. Naime, u Americi je cijena lijeka 475 tisuća američkih dolara, a opskrba je zahtjevna jer modificirane stanice moraju biti napravljene u specifičnim uvjetima, odnosno laboratorijima. – Vrijednost je ove tehnologije u konceptu personalizirane medicine za koji se zalažemo. Koncept je uzeti analogne stanice, modificirati ih “ubacivanjem” novog gena sa specifičnim proteinom koji ima snagu usmjeriti T-stanice da napadnu specifični antigen na površini tumorske stanice. Kad se uzme krv, odnosno limfociti, šalju se u centar koji se bavi genetskim inženjeringom i modificirane se vraćaju u pacijenta. Dakle, prava terapija za pravog pacijenta u pravo vrijeme. Smatram da je kratak vremenski period upotrebe ovakva tretmana da bismo znali njegov konačan rezultat – objašnjava prof. dr. sc. Dragan Primorac, naš cijenjeni znanstvenik, genetičar i pedijatar.
Prva je odobrila Kina
Inače je prvu gensku terapiju za liječenje raka još ranije odobrila Kina, a na europskom tržištu su trenutno dostupne dvije genske terapije za pojedine nasljedne bolesti. Nesigurno je procjenjivati hoće li i kada u europsku proceduru ovaj lijek za leukemiju. Premijer Andrej Plenković jučer je poručio da Vlada u iduća dva tjedna želi pronaći rješenje za HOS-ovu spomen-ploču u Jasenovcu, što je, dodao je, političko pitanje za koje je Vlada donijela političku odluku, i to je prvi put da je premijer jasno istaknuo rok u kojem želi imati rješenje za ploču koja je izazvala potrese među HDZ-ovim koalicijskim partnerima. Dosad su o 15. rujnu kao datumu do kojeg se treba riješiti problem HOS-ove ploče u Jasenovcu s pozdravom “za dom spremni” u amblemu te postrojbe isticali samo HDZ-ovi partneri iz HNS-a i SDSS-a. Plenković je napomenuo da rješenje želi pronaći uz puno uvažavanje žrtve branitelja i u dijalogu te da se pokuša riješiti na konsenzualan način, dakle u dogovoru s pripadnicima HOS-a koji su ploču u čast jedanaestorici poginulih suboraca podignuli u Jasenovcu. Iz toga proizlazi da premijer svakako problem ploče najradije želi riješiti uz suglasnost HOS-a, zato ministar branitelja Tomo Medved kao vođa pregovora te ministri Kuščević, Bošnjaković pa i Božinović i razgovaraju s vodstvom HOS-a, no može se tumačiti da će Vlada svejedno ići u rješavanje problema zbog ploče i ako taj dogovor s HOS-om izostane, jer je premijer naglasio da je politička odluka za to “političko pitanje” donesena na razini Vlade i parlamentarne većine. Premijer je ponovio da kontekst ustaškog koncentracijskog logora u Jasenovcu i pozdrav “za dom spremni” na tome mjestu ne idu zajedno. Potvrdio je da se vode razgovori s pripadnicima HOS-a, a pogotovo nakon prekjučerašnjeg sastanka, o kojem je Večernji list jučer pisao, smatra da će dogovor s HOSom biti postignut. - Nakon toga ćemo pristupiti i cjelovitom zakonskom rješenju kako bismo zatvorili ideološka pitanja koja dijele hrvatsko društvo - rekao je premijer. Premijer Andrej Plenković je, očito kako bi privolio branitelje na podršku Vladi kada je riječ o ploči u Jasenovcu, podsjetio da je Vlada napravila “izrazito puno pozitivnih stvari” za dignitet Domovinskog rata i poštovanje svih koji su dali život za Hrvatsku. U tom je kontekstu naveo i pripremu novog zakona o braniteljima te napomenuo da je Vlada kroz proračunske okvire pokazala što misli i radi za one koji su za Republiku Hrvatsku dali najviše. Tu očito misli na povećanje povlaštenih mirovina koje se u najvećem dijelu odnosi na branitelje. tisuća kuna kazne
IVANA MILAS-KLARIĆ: Jednakost u pravu na obrazovanje morala bi jamčiti država - jednako u svim područjima, neovisno o lokalnim resursima