RODITELJI: ZABRINUTI SMO, ALI SPINRAZA OSTAJE JEDINA NADA NAŠOJ DJECI
Pacijenti na respiratoru su i dalje bez ikakva lijeka
Hidrocefalus se liječi neurokirurškim zahvatom tj. ugradnjom pumpice koja spaja moždane klijetke s trbušnom šupljinom
U Hrvatskoj dosad nijedno dijete od njih petero koji su na terapiji lijekom Spinraza nije kao nuspojavu imalo hidrocefalus, potvrdili su nam u Ministarstvu zdravstva i iz KBC-a Zagreb gdje djeca oboljela od spinalne mišićne atrofije (SMA) primaju ovaj lijek. Europska agencija za lijekove, a slijedom toga i Hrvatska agencija za lijekove i medicinske proizvode, podsjetimo, objavile su priopćenje proizvođača Spinraze, kompanije Biogen, o pet slučajeva “vodene glave” do početka srpnja u pacijenata koji primaju taj lijek. Spinrazu će do kraja rujna na zagrebačkom Rebru početi primati još 20 pacijenata, lijek je nabavljen i do 30. rujna kod navedenog broja pacijenata počinje primjena lijeka od koje nijedan roditelj nije odustao.
Hidrocefalus je ozbiljna nuspojava, ali roditelji poručuju da ih je više strah bolesti
Počinje studija koju je na Rebro doveo Plenković, ali lijek neće primati 23 nego 12 pacijenata
Kod jednog djeteta koje kod nas prima Spinrazu ima napretka na motoričkoj skali, ali još je prerano za zaključke PRIM. DR. MILIVOJ NOVAK KBC Zagreb
Diskriminacija pacijenata
– Svaka nuspojava je nešto na što se dodatno treba obratiti pozornost, ali kada vodite bitku protiv mišićne spinalne atrofije i znate da će vam dijete završiti potpuno nepokretno i na respiratoru, onda vas je više strah tijeka bolesti nego nuspojava. Mi konstantno pratimo što se događa s lijekom zato što nitko od nas ne uzima olako cijeli taj postupak. Ova vijest nije natjerala roditelje da odustanu od lijeka jer je to i dalje jedina opcija. Hidrocefalus je zabilježen u pet slučajeva od pet tisuća pacijenata u svijetu koji primaju Spinrazu, i u samim počecima davanja lijeka, tako da je liječnička pretpostavka da se to događa uslijed apliciranja lijeka koji se daje u leđnu moždinu što samo po sebi nije bezazlen postupak – objašnjava Ana Alapić, predsjednica Udruge Kolibrići i majka oboljelog dječaka. Istovremeno, na Rebru je počela i najavljena klinička studija lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju druge kompanije, Roche. Podsjetimo, u cijelu ovu priču uključio se i premijer Andrej Plenković koji je nakon sastanka s čelnikom te kompanije prije nekoliko mjeseci objavio da će se u nas provoditi kliničko ispitivanje njihova lijeka za SMA i da će 23 oboljela na Rebru besplatno primati Rocheov lijek. Ta studija, konkretno, započinje ovih dana, ali u nju će nakon selekcijskih uvjeta kompanije biti uključeno 12 pacijenata. Stoga je dio oboljelih i dalje bez ikakva liječenja, a valja podsjetiti i da se po stavljanju Spinraze na listu HZZO-a jedno od ograničenja za taj lijek odnosi na oboljele koji su na respiratoru. – U startu smo upozoravali da je odabir pacijenata za ispitivanje rigorozan postupak i da u kliničku studiju neće ući 23 pacijenta. Za Spinrazu se, pak, respirator uzima kao ograničenje samo kod nas što je diskriminacija. Ne umanjujemo opasnosti niti smo neracionalni u očekivanjima od lijeka, no to je jedina odobrena terapija. Naravno da smo svi zabrinuti, ali druge opcije nemamo – govori Alapić. Hidrocefalus je, prema izvještaju proizvođača, zabilježen u četvero djece i kod jedne odrasle pacijentice. Dvoje djece nastavilo je primati lijek, kod jednog se to planira, kod jednog je prekinuto dok za odraslu pacijenticu takav podatak u dopisu tvrtke uopće ne stoji. “Vodena glava” liječena je ugradnjom pumpice koja spaja moždane klijetke s trbušnom šupljinom i tako odvodi višak likvora. Dakle, riječ je o neurokirurškom zahvatu i trajnom stanju.
Jedna doza 660 tisuća kuna
– Nažalost, da bismo bili pametniji, morat ćemo čekati. Primjena Spinraze u svijetu je počela manje-više istovremeno kad i kod nas i moramo govoriti istinu te reći da je to revolucionaran lijek, ali ne i čudotvoran. Kod jednog djeteta koje kod nas prima Spinrazu ima napretka na motoričkoj skali, ali još je uvijek prerano za procjenu djelovanja lijeka – pojašnjava prim. dr. Milivoj Novak s Rebra. Riječ je o skupom lijeku uvrštenom na listu HZZO-a krajem svibnja čija doza košta gotovo 660 tisuća kuna. U prva dva mjeseca daju se četiri udarne doze, a potom jedna doza svaka četiri mjeseca.