Přirození zabíječi proti leukemii
PRAHA Představte si: jako by byla v jedné instituci současně farmaceutická firma, vyrábějící léčiva, a na straně druhé nemocnice, která se chce postarat o své pacienty.
V takové pozici je teď elitní Ústav hematologie a krevní transfuze ( ÚHKT) sídlící v centru Prahy, jenž nově získal od státního regulačního orgánu všechna potřebná povolení k experimentálnímu podání prvního léčivého přípravku moderní buněčné terapie.
Šestice pacientů, kteří trpí akutní myeloidní leukemií a jakákoliv jiná léčba již nezabírá, by se mohla v nejbližší době dočkat účasti v klinickém hodnocení nadějného preparátu, který využívá takzvaných „přirozených zabíječů“, anglicky Natural Killer Cells (NKC).
„Jde o experimentální přípra- vek a součást našeho dlouhodobého programu. Není to nějaký zázračný lék, ale spíše východisko pro sérii dalších experimentů s buněčnou terapií této choroby, o nichž si myslíme, že mohou pomoci pacientům,“řekl LN Petr Lesný, vedoucí dotyčné výzkumné skupiny.
Před čtyřmi lety byla v ústavu, který se zabývá výzkumem, diagnostikou i léčbou nemocí krve, založena speciální imunoterapeutická skupina s asi desítkou členů. Výsledkem jejího snažení a příspěvku práce desítky lékařů i vědců je nynější úspěch – zisk všech povolení od Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL), který schválil jak výrobu, tak klinické testy.
Pro výzkum i léčbu krve
„Již loni jsme získali výrobní povolení pro první produkt moderní buněčné terapie, který je určen přímo pro naše pacienty. V tom následujeme vzor zahraničních institucí, kdy se samy nemocnice snaží pečovat o své pacienty nejen pomocí standardně dostupné terapie, ale i pomocí cíleného výzkumu a také jeho aplikace,“doplňuje doktor Lesný, který má bohaté zkušenosti nejen z řízení biomedicínského výzkumu, ale i z reálné práce v laboratořích.
Nyní, počátkem ledna, získal ústav dle informací LN pro svůj produkt s těmito „přirozenými zabíječi“i zásadní dokument: rozhodnutí o povolení klinického hodnocení. „SÚKL povoluje pro- vedení,“píše se v listu, který odborně hovoří o přípravku „Haploidentical ex-vivo expanded NK Cells“. Kromě výzkumu a všemožných kontrol museli hematologové postupně předkládat i 850stránkovou dokumentaci vý- roby a klinického hodnocení. Strůjci nadějného bádání jsou klinický lékař Jan Vydra, dále vědec Pavel Otáhal, jenž získal doktorát v Ústavu molekulární genetiky Akademie věd, a Lesný, jenž žádost „zprocesoval“a dovedl do konce. Dle jeho slov bude přípravek šesti nemocným aplikován na jednotce intenzivní péče co možná nejdříve – tedy až budou lékaři zaškoleni a spolupracující pracoviště auditována.
Vědci z Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) získali povolení k podání experimentální buněčné terapie šesti pacientům s agresivní formou rakoviny. Není to nějaký zázračný lék, ale spíše východisko pro sérii dalších experimentů s buněčnou terapií této choroby
Výzvou je genová terapie
Celý projekt by měl podpořit větší součinnost jednotlivých částí ÚHKT: terapeutické, diagnostické (dříve tak stěžejní) a výzkumné. „Snažíme se, aby se všechny tři složky čím dál více doplňovaly,“tvrdí Lesný. Podobné svolení k výrobě, testům i podání buněčných terapií dostalo v České republice zatím je pár subjektů: například společnost Bioinova, Kellnerova miliardová „divize“Sotio, dále Fakultní nemocnice v Plzni anebo renomovaný Masarykův onkologický ústav v Brně.
„Vybudovali jsme technologické zázemí i čisté prostory pro výrobu přípravků, vyškolili jsme pracovníky výroby a kontroly. Nyní chceme předvést, jak lze propojit špičkovou vědu s klinikou,“dodávají pracovníci ÚHKT. Dalším z plánů hematologického ústavu je cílená genová terapie zhoubných nemocí krve; z tohoto důvodu vznikají už i specializované superčisté – aseptické – prostory pro výrobu přípravků genové terapie. „Jedním z projektů je právě vývoj klinicky použitelných metod genové terapie leukemií a lymfomů. Byla by škoda nenaskočit do tak pěkně rozjetého vlaku směrem na Západ a nevyužít možností, jež nám nové biotechnologie nabízejí,“uzavírá biochemik Pavel Otáhal, důležitý člen týmu.