Les avancées d’un labo lillois sur une maladie orpheline
Santé Apteeus aide un enfant atteint d’une maladie qui touche cinquante personnes dans le monde
La recherche à la carte. A en croire les différents médecins que les parents de Noé ont consultés, leur enfant, aujourd’hui âgé de 18 mois, devrait être mort. Ce petit garçon est en effet atteint de déficience en protéines D-bifonctionnelles, une maladie dont il est le seul cas en Europe.
«Le rapport bénéfice-risque est incontestablement en faveur de Noé.»
Terence Beghyn, fondateur d’Apteeus
Contre cela, il n’existe pas de traitement et aucun laboratoire ne travaille sur cette pathologie, trop rare pour envisager la rentabilisation des investissements de recherche : elle touche 50 personnes dans le monde. Seule la biotech Apteeus, incubée à l’institut Pasteur de Lille, a accepté de mettre une scientifique sur le coup, Camille Vanbésien. Les cellules du corps humain fabriquent des acides gras qu’elles stockent avant de les dégrader pour les utiliser lorsqu’elles en ont besoin. C’est la protéine D-bifonctionnelle qui permet cette dégradation.
En cas de déficience de cette protéine, les acides gras s’accumulent dans les cellules, provoquant une perturbation de leurs autres fonctions et la mort du malade à court terme. «C’est les montagnes russes avec cette maladie, Noé ne se développe pas comme les autres enfants», explique JeanPierre, son grand-père. Refusant de céder à la fatalité, la maman de Noé, Sabrina, est tombée sur le nom d’Apteeus. « Une ingénieure travaille sur ce cas depuis janvier et nous entrons cette semaine dans la dernière étape», affirme Terence Beghyn, fondateur d’Apteeus. La biotech ne développe pas de
médicaments, mais effectue du repositionnement de ceux qui existent déjà : «Environ 2000 médicaments ont été testés sur des cultures de cellules prélevées sur Noé.» Et, dans le lot, un s’est avéré efficace pour ralentir l’accumulation des acides gras.
Les résultats obtenus ont été présentés au pédiatre qui suit Noé et celui-ci a donné son feu vert pour que le médicament soit administré à l’enfant. « Cela reste du domaine de l’expérimental, mais le rapport bénéfice-risque est incontestablement en faveur de Noé.» Le petit garçon commence donc son traitement cette semaine. « On partait de rien et aujourd’hui, l’espoir est énorme », reconnaît le grand-père de Noé.