« La guérison est pour demain »
La relation parents-patients-chercheurs est au coeur des avancées de la recherche
Le 36 37 est à nouveau joignable, ce vendredi soir. A l’occasion des trente ans du Téléthon, 20 Minutes a rencontré le papa d’une enfant malade et les chercheurs qui oeuvrent à lui trouver un traitement. Elena, 5 ans, souffre du syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rarissime qui atteint son foie et dont on ne recense qu’une quinzaine de cas en France. Lorsque le diagnostic est tombé, « on s’est senti totalement désemparés, se souvient son père, Nicolas. Mais grâce à l’association dédiée et au Téléthon, on a très vite été conseillés et soutenus. » L’une des missions de l’Association française contre les myopathies (AFM) Téléthon : faire le lien entre chercheurs et patients, via plusieurs rencontres annuelles. « C’est important pour nous d’être proches d’eux, en partageant leur quotidien, ils nous aident dans la connaissance concrète de la maladie, ce qui influe sur nos recherches cliniques », insiste Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie génique dans les maladies du foie à Généthon, centre de recherches créé et financé par le Téléthon. « On sait pour quoi on travaille », complète Fanny Collaud, collègue du chercheur italien.
« On est chanceux »
Après avoir « optimisé des travaux de thérapie génique », Federico Mingozzi et son équipe ont lancé en 2013 des travaux cliniques. La recherche sur la maladie d’Elena devrait faire un bond l’an prochain, avec le lancement d’un essai clinique. Un événement porteur d’espoir pour Nicolas. « La guérison est pour demain. Même si le quotidien est loin d’être rose, on se considère comme très chanceux. Certains parents n’ont même pas de nom à mettre sur la maladie de leur enfant. »