MALADIES DE L'OEIL : UNE PERIODE FASTE POUR LES THERAPIES GENIQUES

Spark Therapeutics, qui a reçu un avis favorable du comité d'experts de la FDA, devrait devenir la première société à pouvoir commercialiser une thérapie génique traitant une maladie oculaire rare. Une annonce qui pourrait bien profiter aux biotechs françaises Horama, qui vient de lancer un nouvel essai clinique, et Gensight. Après une première étude clinique lancée contre l'amaurose congénitale de Leber, Horama prépare un nouvel essai pour lutter contre une autre maladie entraînant la cécité. La biotech nantaise a annoncé mercredi 11 octobre avoir obtenu l'autorisation de mener une étude clinique de phase I/III pour montrer la non-toxicité et les premières preuves d'efficacité du Hora Pde6b. Il s'agit d'une thérapie génique contre la rétinite pigmentaire induite par la mutation du gène PDE6B. La méthode d'Horama consiste à injecter sous la rétine un vecteur dérivé d'un virus non pathogène. "Le premier patient bénéficiera du traitement avant la fin de l'année", explique à La Tribune Christine Placet, dirigeante de la société créée par des chercheurs de l'Inserm et du CHU de Nantes en 2014. Cet essai clinique sera mené au sein du CHU de Nantes, lieu d'implantation de la biotech, sur 12 patients au total, avec "12 mois de suivi par patient". Si l'essai est concluant, Horama prévoit de passer directement à une phase III, dernière étape avant une éventuelle commercialisation. L'essai pourrait inclure une quarantaine de patients. Dans un an, Horama compte lancer un essai de phase I/II pour une autre thérapie génique contre la rétinite ponctuée albescente, une autre maladie rare évoluant souvent vers la cécité.