Généthon : 30 ans d’avancées et d’espoirs
Il y a 30 ans, peu de gens y croyaient. Pourtant, la thérapie génique a fait ses preuves. Des années de recherche intensives ont permis de développer des médicaments destinés à soigner des maladies rares, à l’instar de l’amyotrophie spinale de type 1 (SMA). Une pathologie qui condamnait les bébés qui en souffraient. Aujourd’hui, non seulement ils vivent, mais ils sont en bonne santé. Un espoir parmi d’autre qui, lui s’est concrétisé. Mais tant d’autres sont encore vivaces.
Tout cela a été réalisé grâce aux travaux menés par le Généthon. Ce laboratoire, fondé par l’AFM-Téléthon fête ses 30 ans. L’occasion pour son directeur général, Frédéric Revah, de revenir sur son histoire et les combats menés : « Le généthon a été créé en 1990 et dès 1992 il est parvenu à publier les premières cartes du génome humain, étape indispensable pour comprendre les origines des maladies rares – à 80 % génétiques. En 1997, nous nous sommes lancés dans la thérapie génique. Désormais, 220 personnes travaillent dans notre laboratoire ».
Le Généthon a de beaux succès à son actif, à l’instar de la mise au point du médicament pour la SMA qui a sauvé une vingtaine d’enfants en France. Un autre traitement contre la neuropathie optique de Leber est en phase d’autorisation auprès de l’Agence nationale du médicament. « Neuf produits – pour des maladies du muscle, du foie, du système immunitaire, du sang, etc. – sont en cours d’essai clinique et neuf autres atteindront ce stade d’ici 3 ans », se réjouit Frédéric Revah.
Toutefois, pour mener à bien ces travaux, il faut de l’argent. Le Généthon est financé à 70 % par les fonds récoltés lors du Téléthon. Vous pouvez d’ores et déjà donner sur le site don.telethon.fr.