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GÉNÉTHON, LE BRAS ARMÉ DE L’AFM
Nom de code : Généthon. Créé en 1990, il va rapidement devenir le bras armé de l’afm-téléthon. Dirigé aujourd’hui par Frédéric Revah, ce laboratoire de recherche et de développement regroupe 160 experts, des chercheurs ainsi que des techniciens. Son budget de 35M € (2016) est financé à 60 % par L’AFM. Les 40 % restant sont les subventions.
Généthon a permis en 1992 de dessiner la première carte du génome humain puis d’identifier les gènes responsables des maladies rares. À partir de 1997-1998, Généthon est passé à la thérapeutique avec des essais cliniques et la production de médicaments.
« Nous avons intensifié aujourd’hui la recherche et le développement scientifique. Pas moins de sept produits sont en cours d’essai thérapeutique », explique Frédéric Revah.
La myopathie de Duchenne
Le laboratoire a réalisé une prouesse scientifique dans la myopathie de Duchenne. Des chercheurs de Généthon et de l’inserm ont réussi à restaurer la force musculaire de chiens naturellement atteints de la maladie grâce à une technique très innovante de thérapie génique.
Le concept de thérapie génique consiste à réparer ou modifier le patrimoine génétique pour traiter une pathologie. L’altération d’un gène peut provenir pendant l’embryogenèse ou être liée à l’hérédité. « C’est comme la page d’un livre qui serait déchirée ou à modifier après un erratum. Quand on voit une erreur sur une cellule, on apporte une version normale de L’ADN sur la cellule », explique le directeur qui poursuit : « Il faut savoir que 80 à 85 % des maladies rares sont génétiques. » L’introduction d’un morceau D’ADN se fait par un transporteur qui est un virus. « Nous avons ainsi introduit chez un chien atteint de la myopathie de Duchenne une version raccourcie du gène de la dystrophine qui va bloquer l’évolution de la maladie », ajoute Frédéric Revah. Une première scientifique et technologique ! Généthon a reçu le prix Galien (2012) qui récompense, chaque année, des innovations thérapeutiques récentes mises à la disposition du public. Il a été le lauréat du concours médical de l’innovation.