Virus als Werkzeug zur Heilung
HIV soll Forschern bei der Behandlung einer genetischen Stoffwechselstörung helfen.
SAARBRÜCKEN (ry) Seit dem Auftreten und der ersten Entdeckung des Humanen Immundefizienz Virus (HIV) zu Beginn der 1980er-Jahre wird an dem Krankheitserreger und der Heilung der dadurch hervorgerufenen Immunschwächekrankheit AIDS geforscht. Inzwischen ist es in Einzelfällen gelungen, die Viruslast dauerhaft unter die Nachweisgrenze zu drücken, eine tatsächliche Heilung ist aber noch nicht in Sicht. Überraschenderweise kann das Virus dagegen anscheinend als Heilmittel eingesetzt werden: Es wird bei bahnbrechenden Gentherapien zur Behandlung tödlicher Erbkrankheiten eingesetzt. So soll es auch in der Therapie des Sanfilippo-Syndroms helfen.
Das Sanfilippo-Syndrom ist eine seltene genetische Stoffwechselstörung im Kindesalter, die das Nervensystem angreift. Sie endet tödlich in jungen Jahren, da sie bislang ohne Heilverfahren ist. Eine Gentherapie, die das HI-Virus als Vehikel nutzt, soll allerdings Rettung bringen. Zwei bayerische Familien reisen nach Manchester, um ihre Kleinkinder in einer experimentellen Gentherapie der Behandlung des Sanfilippo-Syndroms zu unterziehen. Die Kinder dürfen noch nicht älter als zwei Jahre sein, sonst ist die Krankheit schon zu weit fortgeschritten. Für die Familien ist dies eine sehr schwierige Zeit, aber es besteht auch große Hoffnung auf eine Heilung für Sophia und Jordan. Um den auslösenden Gendefekt der Erkrankung zu korrigieren, hat der Stammzellspezialist Professor Robert Wynn vom Royal Manchester Children’s Hospital Milliarden erkrankter Zellen aus dem Knochenmark der Kleinkinder entnommen. Die patienteneigenen Stammzellen werden schließlich mithilfe eines viralen Vektors – hier eine Form des HI-Virus – genetisch korrigiert und wieder in das Knochenmark implantiert.
Die Dokumentation erklärt dieses Verfahren und begleitet außerdem den 23 Monate alten Jona aus Stuttgart nach Mailand, wo seine wichtige erste Jahresuntersuchung nach der erfolgten Stammzell-Gentherapie stattfindet. Jonas acht Jahre alter Bruder hat die gleiche Erkrankung. Er kam aufgrund seines Alters jedoch für die Gentherapie nicht infrage, sodass sich die Krankheit jetzt in einem Verlust der
Beweglichkeit und der Gehirnfunktion zeigt.
Professor Luigi Naldini vom San-Raffaele Gentherapie-Institut in Mailand hat viele Preise für die Erfindung dieser HIV-Vektor-Technik erhalten und sie erstmals bei Kindern mit Leukodystrophie, einer genetisch bedingten Hirnerkrankung, erprobt. Doch das Verfahren bleibt nicht ohne Risiken.
Lebensretter HIV – Virustherapie gegen Gendefekt, 20.15 Uhr, 3 SAT