Atrofia muscolare spinale Il Cibio regala speranze
TRENTO La ricerca di base è fondamentale e va finanziata (dall’ente pubblico) perché può portare a risultati imprevisti, inaspettati e molto positivi. È la riflessione che secondo Alessandro Quattrone, responsabile del Cibio, e Sara Ferrari, assessora provinciale, emerge dalla scoperta fatta a proposito di Sma, l’atrofia muscolare spinale, malattia genetica che colpisce i muscoli di un bambino su 6.000 ed è quindi abbastanza diffusa.
Nello studio nato dalla collaborazione locale dell’Istituto di biofisica del Cnr, del Cibio dell’università di Trento e dall’ateneo di Edimburgo, con il sostegno della Provincia, è stata evidenziata la connessione tra la patologia e la sintesi cellulare delle proteine. Un dato che può portare a importanti sviluppi.
«Con questa scoperta si aprono le porte verso possibili future terapie per una malattia che è la prima causa di morte in età infantile» precisa Quattrone, direttore del Centro di biologia integrata di Trento. Al suo fianco Ferrari e Gabriella Viero: rappresentante dell’Istituto di biofisica del Cnr, è la principale investigatrice, assieme al docente trentino, della ricerca.
Lo studio ha ottenuto per i suoi contenuti la copertina dalla rivista scientifica Cell Reports. Per la prima volta si stabilisce una chiara connessione fra la sintesi proteica, processo fondamentale per le cellule, e il meccanismo attraverso il quale insorge e progredisce la Sma. Questa scoperta potrebbe permettere di comprendere meglio l’unica terapia esistente, appena approvata dalla Food and drug administration statunitense, e di sviluppare terapie alternative o integrative per questa malattia mortale. Oltre che le gravissime conseguenze per la salute dei piccoli, la Sma comporta anche un carico emozionale e di sofferenza molto forte per pazienti e familiari. Anche se è etichettata come patologia rara, in realtà è piuttosto frequente, con un caso ogni 6.000 bambini entro i primi 2 anni di vita.
Si tratta del primo risultato del progetto Axonomix, uno dei «Grandi progetti Pat» a favore della ricerca che ha per protagonista il Trentino. Iniziato nel settembre 2013, si è concluso nel settembre di quest’anno, con un sostegno di 2,4 milioni. L’obiettivo iniziale era verificare se nelle malattie del motoneurone, fra cui l’atrofia muscolare spinale (Sma), si rilevasse un’alterazione del processo di sintesi delle proteine. Il traguardo è stato raggiunto e oltrepassato.
«Siamo orgogliosi di questo risultato, al quale hanno partecipato una decina tra ricercatori, post doc e studenti dell’università di Trento» spiega Viero. «È stato — prosegue Quattrone — un classico lavoro di ricerca di base, non di ricerca applicata, che ha aperto una strada importantissima che nessuno prima sospettava. Ecco perché è importante promuovere questo tipo di studio». «La ricerca di base — conclude Ferrari — non potrebbe che essere sostenuta dall’ente pubblico. In questo caso il progetto è stato finanziato dalla Provincia».