Trasplantan a niño 80 por ciento de piel generada en un laboratorio
Científicos tomaron células del paciente e introdujeron variante sana del gen erróneo
■ El pequeño padecía la llamada enfermedad de mariposa, que consiste en que al menor contacto físico se deprende parte del órgano, causando heridas y ampollas ■ Con frecuencia provoca cáncer
Un niño con la enfermedad conocida como piel de mariposa fue tratado con una terapia genética en la que se tomaron células de su piel para posteriormente en un laboratorio introducir una variante sana del gen erróneo, multiplicar las células y generar nuevo tejido cutáneo.
La piel sana generada se trasplantó a casi toda la superficie corporal de niño, quien entonces tenía siete años. Hoy, casi dos años después de la intervención, el pequeño no sufre prácticamente molestias.
Los investigadores publican ahora su terapia, seguida bajo la dirección de científicos de Bochum, en la revista Nature.
El joven tratado padecía unmal genético de epidermólisis ampollar, también llamada enfermedad de la piel de mariposa, ya que se caracteriza por ser frágil y extremadamente vulnerable, tan delicada como el cristal: al menor contacto físico se desprende la piel de quienes la sufren, causándoles heridas o ampollas con el aspecto de una gran quemadura. Esto limita la calidad de vida del paciente y con frecuencia genera cáncer de piel. Hasta ahora no hay cura.
Cuando el niño llegó en 2015 a la clínica pediátrica de Bochum tenía ya 60 por ciento de su cuerpo dañado. Las graves heridas crónicas e infecciones se habían cernido sobre él. Los tratamientos habituales no surtían efecto por lo que sólo se podía aplicar un paliativo.
Por deseo de los padres los médicos buscaron posibilidades de tratamientos experimentales y llegaron hasta la apenas probada terapia genética. El tejido cutáneo ya sin ese error generado en Italia se trasplantó en Alemania. En total se remplazó 80 por ciento de la piel del pequeño paciente.
“Para empezar el tratamiento se colocó al niño en su cama vendado de cabeza a pies”, explicó Tobias Rothoeft, de la clínica infantil en Bochum, que se encargó de la estancia de cerca de ocho meses del niño en el hospital.
“Hoy su piel es estable. Va a la escuela, juega futbol y puede llevar una vida prácticamente normal”, señaló. Las heridas que pueda tener en la nueva piel se tratan como las de cualquier otro niño, agregó.
“Es la primera persona que se trata de esta manera. Debemos esperar para ver si todo sigue tan bien. Eso lo dirá el tiempo”, precisó Tobias Hirsch, del hospital de Bergmannsheil, quien se encargó de operar al niño.
Cerca de 35 mil casos en Europa
Para él, como cirujano plástico, es “un milagro y una bendición” que el niño esté tan bien. Según datos de Hirsch, en Europa hay cerca de 35 mil niños con ese padecimiento.
La dermatóloga Leena Bruckner-Tuderman, quien no participó en el estudio, lo calificó de muy buen trabajo. Espera que se pueda ayudar a otros afectados con otras variantes de la enfermedad a través de una serie de correcciones de la metodología.
“Sin embargo, esto es una utopía, no hemos llegado aún tan lejos”, declaró la directora del departamento de dermatología del Hospital Universitario de Friburgo. En principio, las terapias genéticas conllevan el riesgo de que el nuevo gen se integre en un lugar desfavorable. Esto podría destruir procesos de regulación en las células y provocar cáncer. En el caso del niño hasta ahora no han encontrado tumor alguno u otra alteración perjudicial.