Editan gen dentro del cuerpo para cambiar ADN de forma permanente
Utilizan la técnica por primera vez en paciente con enfermedad metabólica
■ Cortamos el ácido desoxirribonucleico, lo abrimos, insertamos un gen y lo remendamos, explica especialista que prueba el método también en hemofilia ■ Tardará un mes para ver si funciona
Por primera vez, un equipo de científicos trata de editar un gen dentro de un cuerpo humano, en un audaz intento por cambiar de forma permanente el ADN de una persona para tratar de curar una enfermedad.
El experimento se hizo el pasado lunes en California con el paciente Brian Madeux, de 44 años. A través de un gotero intravenoso, recibió miles de millones de copias de un gen correctivo y una herramienta genética para cortar su ADN en un punto concreto.
“En cierta forma te llena de humildad” ser el primero en probarlo, explicó Madeux, quien tiene una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter. “Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Ojalá me ayude a mí y a otras personas”.
Podría pasar un mes hasta ver si está funcionando, y las pruebas lo certificarán en tres meses.
Si tiene éxito, podría ser un gran impulso para el incipiente campo de la terapia genética.
Los científicos han editado genes humanos antes, modificando células en el laboratorio que después se devuelven a los pacientes. También hay terapias genéticas que no implican modificar el ADN.
Pero estos métodos sólo pueden utilizarse para pocos tipos de enfermedades. Algunos dan resultados que no son duraderos. Otros proporcionan un nuevo gen como una pieza de repuesto, pero no controlan dónde se inserta en el ADN, lo que podría causar un nuevo problema como el cáncer.
Esta vez, la modificación ocurre de forma precisa dentro del cuerpo. Es como enviar un diminuto cirujano para colocar el gen exactamente en la posición adecuada.
“Cortamos el ADN, lo abrimos, insertamos un gen, lo remendamos. Reparación invisible”, explicó Sandy Macrae, presidenta de Sangamo Therapeutics, empresa de California que está probando esta técnica para dos enfermedades metabólicas y la hemofilia. “Se vuelve parte de su ADN y está ahí por el resto de la vida”.
No hay vuelta atrás
Eso también implica que no hay vuelta atrás, ninguna forma de borrar ningún error que pueda causar la modificación.
“En realidad estamos jugando con la madre naturaleza” y los riesgos no pueden conocerse por completo, pero los estudios deben seguir adelante, porque estas son enfermedades incurables, señaló un experto independiente, Eric Topol, del Scripps Translational Science Institute de San Diego.
Se han tomado medidas de protección y las pruebas en animales fueron muy alentadoras, indicó Howard Kaufman, científico de Boston y miembro del comité de los Institutos Nacionales de Salud que aprobó los estudios.
Las posibilidades de la edición genética son demasiado grandes para ignorarlas. “Por ahora no hay evidencias de que esto vaya a ser peligroso. No es momento de asustarse”, señaló.
Menos de 10 mil personas en el mundo sufren estas enfermedades metabólicas, debido en parte a que muchos mueren muy jóvenes.
A los que tienen el mismo problema que Madeux, el síndrome de Hunter, les falta un gen que produce una enzima necesaria para descomponer algunos carbohidratos. Estos se acumulan en las células y causan destrozos en todo el cuerpo.
Los pacientes pueden sufrir resfriados e infecciones de oído frecuentes, rasgos faciales distorsionados, problemas de corazón y respiratorios, complicaciones de piel y de ojos, fallos en huesos y articulaciones, así como problemas digestivos y neurológicos.