EU aprueba primera terapia génica contra el cáncer
Los expertos extraen esas células de la sangre del paciente, las reprograman para dotarlas de armas potentes contra el mal y reproducen millones, explican especialistas La decisión de avalar su comercialización es un paso histórico, señala la FDA estaduni
Las autoridades estadunidenses aprobaron la primera terapia en el mundo contra el cáncer que consiste en modificar genéticamente el sistema inmunológico de un enfermo para combatir una agresiva forma de leucemia: ésta reproduce las células sanguíneas del enfermo y las fortalece para que sean capaces de detectar y destruir el mal.
La técnica apodada CAR-T fue desarrollada por la empresa farmacéutica Novartis y la Universidad de Pensilvania. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por su sigla en inglés) informó que la aprobación de su comercialización es un paso histórico.
Con este tratamiento, el Kymriah (tisagenlecleucel), la FDA abre así una nueva era para tratar y sanar muchas enfermedades incurables, luego de atender las recomendaciones en julio de un grupo consultivo de expertos independientes.
Este es el primer en su tipo disponible en el mercado y parte de la nueva ola de medicamentos potentes, pero costosos, que reproducen células orgánicamente para combatir el cáncer sanguíneo y ciertos tumores. “Esta es una nueva manera de tratar el cáncer”, declaró el doctor Stephan Grupp del Hospital Pediátrico de Filadelfia y quien fue el primero en tratar a una menor con la terapia CAR-T: se trató de una niña que estaba a punto de morir, pero que ahora lleva más de cinco años libre de cáncer. “Es algo sumamente emocionante”, destacó el médico.
El procedimiento
El tratamiento CAR-T usa la terapia genética, pero no para alterar genes nocivos sino para repotenciar las células sanguíneas conocidas como linfocitos, que combaten el cáncer.
Los expertos extraen esas células de la sangre de la persona, las reprograman para darles armas potentes contra el cáncer y reproducen millones de ellas.
Luego se las inyectan al paciente, dentro de cuyo organismo se van reproduciendo y así pueden seguir su lucha contra las células malignas durante meses o años. “Entramos en un nuevo umbral de la innovación médica, con la capacidad de reprogramar las células del paciente para que puedan atacar a un cáncer maligno de manera más agresiva”, dijo Scott Gottlieb, el comisionado de la FDA.
La terapia es específicamente para pacientes que padecen gravemente de un cáncer infantil común: la leucemia linfoblástica aguda. La enfermedad afecta a más de 3 mil niños y adolescentes en EU cada año.
El Kymriah es destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años que han resistido a otras terapias contra esta leucemia o que han tenido una recaída, algo que ocurre en entre 15 y 20 por ciento de los casos.
Según Novartis 600 enfermos serían elegibles cada año en EU para este tratamiento.
Transformar la medicina
“Las nuevas tecnologías como las terapias génicas y celulares tienen el potencial de transformar la medicina haciendo posible el tratamiento y sanar numerosas enfermedades incurables”, señaló en un comunicado Gottlieb. “Esta decisión marca la primera comercialización en el mundo de una terapia genética (...) basada en un nuevo enfoque totalmente personalizado que utiliza las propias células inmunes del enfermo”, se congratuló el presidente de Novartis, Joseph Jiménez.
La seguridad y eficacia de Kymriah han sido demostradas por una prueba clínica a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes que no habían respondido a los otros tratamientos o habían recaído.
La tasa de remisión alcanzó 83 por ciento en los tres primeros meses del tratamiento que consiste en una sola dosis de células inmunes modificadas, precisó la FDA.
El costo de un tratamiento con el Kymriah es de 475 mil dólares, indicó en la rueda de prensa, Bruno Strigini, responsable del departamento de cancerología de Novartis,
Se destacó que el costo del tratamiento será alto, ya que cada unidad o terapia tiene que hacerse a la medida del paciente y dependiendo de su estado.
Pese a ello se aclaró que los enfermos que no respondan durante el primer mes no pagarán por el tratamiento, prometió. Bruno Strigini ha señalado que las terapias actuales contra la leucemia, como el trasplante de médula ósea, cuestan hasta 800 mil dólares.
La mayor parte de los pacientes que serán tratados con el Kymriah serán probablemente cubiertos por sus seguros médicos o por Medicaid, el plan de sanidad para personas de bajos recursos.