AFM-Téléthon : plus de chercheurs financés par les dons Recherche
L’Association française contre les myopathies subventionne d’importants travaux grâce à ses opérations de collecte de fonds En bref
Le rendez-vous est désormais bien ancré dans les agendas des Français : chaque début décembre, c’est le Téléthon. Grand-messe télévisuelle vouée à faire connaître les maladies rares, au premier rang desquelles les myopathies, mais surtout à récolter des dons pour financer la recherche. La dernière édition a dû composer avec la grogne des gilets jaunes, bouleversant ainsi l’organisation. Au total, ce sont tout de même 86 millions d’euros qui auront été totalisés. 40 % de la collecte vient du terrain, de toutes les animations qui ont lieu partout en France, des bénévoles qui quêtent...
La directrice de l’AFM Téléthon, Laurence Tiennot-Herment, va régulièrement à la rencontre des chercheurs qui peuvent poursuivre leurs travaux à la faveur des subsides de l’association. « Nous finançons près de 1000 chercheurs, dont 550 dans nos propres laboratoires : I-Stem, Institut de Myologie et Généthon ,explique-t-elle. Ce dernier a été créé en 1990, il a notamment publié les premières cartes du génome humain. »
Les « bébés-bulles » guéris par la thérapie génique
Mais les dons ont aussi permis ces dernières années des avancées majeures, particulièrement le développement de la thérapie génique : elle consiste à introduire des gènes dans des cellules pour traiter une maladie. « En 2000, la thérapie génique a permis de guérir les « bébés-bulles » (des enfants qui naissaient sans défenses immunitaires ou très faibles et qui étaient condamnés, Ndlr) grâce à l’administration de cellules de la moelle osseuse prélevées chez les malades puis réinjectées après avoir été « corrigées » par la thérapie génique, souligne Laurence Tiennot-Herment. La même technologie a été appliquée dans la bêtathalassémie, une maladie du sang ; les résultats de l’essai clinique sont positifs. Elle est aussi exploitée dans le traitement de certains cancers du sang. Récemment, la FDA américaine (Food and drug administration, Ndlr) a donné son autorisation de mise sur le marché du Zolgensma, un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale infantile. » Toutefois, l’association alerte sur «la nécessité de réformer le mode de fixation des prix pour que ces traitements innovants soient accessibles pour les malades et assumables par le système de santé de notre pays ».
% des maladies rares n’ont pas de traitement
En effet, si le Zolgensma s’annonce comme une révolution thérapeutique, le laboratoire (Novartis) a fixé son prix à... plus de 2 millions de dollars par traitement. De quoi faire grincer des
dents. D’autres types de pathologies ont pu bénéficier des recherches menées grâce à l’argent du Téléthon, parmi elles, la DMLA (Dégénérescence maculaire liée à l’âge). Toutefois, 95 % des maladies rares n’ont toujours pas, à ce jour, de traitement. L’AFM-Téléthon veut donc poursuivre ses missions.
« Il est important que les donateurs sachent comment est utilisé l’argent. C’est pourquoi nous communiquons sur les avancées qui ont pu être menées à bien. Car chaque victoire sur une maladie peut bénéficier à d’autres travaux. C’est un cercle vertueux. » Laurence Tiennot-Herment se veut optimiste : vaincre la maladie devient enfin possible. « Mais nos missions ne s’arrêtent pas là : nous consacrons environ 35 millions d’euros par an à l’aide aux familles et à l’accompagnement des malades. » L’AFM-Téléthon prépare déjà la prochaine grande opération de collecte : les 7 et 8 décembre prochains. www.afm-telethon.fr