Le Téléthon débute vendredi:
Avec 85,8 millions d’euros récoltés en 2018, le Téléthon est l’événement caritatif qui génère la plus grosse collecte populaire au monde. Des dons qui financent la recherche depuis plus de 30 ans
Événement caritatif organisé depuis par l’Association française contre les myopathies (AFM), le Téléthon n’a pas d’équivalent dans le monde. Fixé le vendredi précédant le premier week-end de décembre, avec retransmission sur France , il est précédé de nombreuses manifestations dans toute la France.
Le but : collecter des fonds pour financer les recherches sur les maladies génétiques neuromusculaires (myopathies, myotonie de Steinert), mais aussi sur d’autres maladies génétiques rares. L’argent est aussi employé pour aider et accompagner les malades atteints de myopathie et leur famille. En , , millions d’euros de dons ont été collectés, dont , millions de promesses de dons à la fin de l’émission. Cette année, le coup d’envoi sera donné le vendredi décembre à hpourunmarathon de la solidarité de heures. « Je ne pensais pas voir ça de mon vivant de médecin. Que des enfants qui étaient condamnés puissent vivre ». Odile BoespflugTanguy, neuropédiatre à IMotion, plateforme d’essais cliniques pédiatriques à l’hôpital Trousseau de Paris, mais également chercheuse, généticienne et présidente du conseil scientifique de l’AFM-Téléthon, a consacré sa carrière aux maladies neuromusculaires.
« Un moment historique »
« On assiste à quelque chose d’unique. Un moment historique » : même enthousiasme de la part de la présidente de l’AFM-Téléthon Laurence Tiennot-Herment, suscité par l’arrivée, cette année, du premier médicament de thérapie génique pour une maladie neuromusculaire. L’amyotrophie spinale infantile, ou SMA, se caractérise par une faiblesse musculaire généralisée, qui entraîne le décès du patient avant l’âge de deux ans. Ce médicament, le Zolgensma, a été élaboré grâce aux travaux des chercheurs de l’AFM, financés par la générosité française. Il a été mis sur le marché aux États-Unis le 24 mai, et arrivera bientôt sur le marché européen. Des discussions sont en cours avec l’Agence européenne du médicament, et une autorisation temporaire d’utilisation a déjà permis à cinq bébés français d’en bénéficier. C’est une avancée spectaculaire, et qui en préfigure bien d’autres, puisque des essais cliniques sont en cours pour plusieurs maladies infantiles rares comme la myopathie myotubulaire, celle de Duchenne ou les maladies du système immunitaire, du sang et du foie. D’autres sont programmés en 2020 (myopathie des ceintures, de Pompe). Les recherches entreprises il y a 30 ans portent aujourd’hui leurs fruits, avec une accélération étourdissante.
Un médicament à , million d’euros
Une victoire, c’est vrai. Mais faut-il pour autant baisser la garde ?
Si l’AFM a réussi à financer ces recherches, elle n’a pas aujourd’hui les moyens de produire ces médicaments à grande échelle.
« Ce sont donc des laboratoires aux États-Unis qui le font, et le médicament revient en France avec un prix faramineux, alors que les recherches qui ont permis de produire ce médicament ont été financées par la générosité française », déplore François Lamy, vice-président chargé de la recherche à l’AFM-Téléthon.
Le laboratoire américain Novartis a investi 500 millions de dollars pour produire le Zolgensma. Un médicament sous la forme d’injection unique, qu’il facture à la France 1,9 million d’euros. Une dépense prise en charge par notre Sécurité sociale.