Płaćmy za najdroższy lek świata
Marszałkowie województw chcą, by rząd finansował najdroższy lek świata dla dzieci chorych na SMA. – Żeby nie były skazane na hospicjum – przekonują.
Zolgensma to najdroższy lek na świecie. Przyjęło go już ponad 600 dzieci. Jedna dawka kosztuje ok. 9-10 mln zł (cena zależy od kursu dolara). Lek w ramach terapii genowej podawany jest raz. Podnosi poziom białka SMN, którego niedobór leży u źródeł SMA – rdzeniowego zaniku mięśni.
Od kwietnia lek można podać w Polsce, wcześniej dostępny był w USA. Jest jednak warunek: waga dziecka nie może przekroczyć 13,5 kg. I jest drugi warunek: rodzice zapłacą, bo leku nie refunduje NFZ. Kilku rodzinom udało się zebrać pieniądze w zbiórkach internetowych.
Nie każdym rodzicom to się udaje. Co zostaje? – Skierowanie do hospicjum – mówią rodzice pięciomiesięcznej Ani Orłowskiej z Zielonej Góry, która choruje na SMA w najcięższej wersji. Są zrozpaczeni. Też zbierają pieniądze w internecie.
Maciuś Cieślik ze Śląska właściwie nie ma już czasu, waży 13 kg, za chwilę przekroczy wagową granicę podania leku. Zolgensma to dla dwulatka ostatnia deska ratunku, a w zbiórce brakuje jeszcze 5 mln zł!
Elżbieta Polak, lubuska marszałek, uważa, że lek powinien być natychmiast refundowany przez NFZ. Podczas ostatniego konwentu poparli ją marszałkowie wszystkich województw. Przegłosowali stanowisko do premiera, ministra zdrowia i szefa NFZ. Apelują, by rząd zajął się sprawą pilnie, bo dzieci nie mają czasu, żeby czekać na lek.
– Lek kosztuje gigantyczne sumy, nierealne dla rodziców. A to cena za życie ich dzieci. Trudno zbierać pieniądze w pandemii. Nie możemy zostawiać rodziców samych zwłaszcza teraz – tłumaczy Polak.
Obecnie w Polsce refundowane jest przez NFZ jedynie leczenie Spinrazą.
SMA to ciężka, rzadka choroba, w której dochodzi do obumierania w rdzeniu kręgowym neuronów odpowiadających za pracę mięśni. W blisko 90 proc. przypadków pierwsze objawy choroby występują w niemowlęctwie lub wczesnym dzieciństwie. Chorobę powoduje wada genetyczna – mutacja w genie SMN1.
– To terapia rzeczywiście potrzebna, jest skuteczna. Będziemy chcieli, żeby proces refundacji przebiegał szybko, ale my tego procesu nie rozpoczniemy, jeżeli producent nie złoży wniosku – zapowiadał w październiku w TVN 24 Wojciech Andrusiewicz, rzecznik ministra zdrowia. A producent – Novartis Poland – zapewniał, że wkrótce złoży wniosek.
+