El Nuevo Día

TERAPIA GÉNICA SIN LÍMITE

Sus consecuenc­ias son aún desconocid­as.

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Vincent Freeman ha soñado desde siempre viajar al espacio, pero sus genes se lo impiden. Él vive en una sociedad donde si no se tiene determinad­o ADN de “calidad”, las personas se convierten en humanos de segunda clase. Finalmente, Vincent engaña al sistema y logra viajar.

Este es el mundo de “Gattaca” (1997), película que fue estrenada tres años antes de que se diera a conocer la decodifica­ción del genoma humano y que mostró una sociedad de aptos y no aptos. En ese entonces era una idea futurista, pero hoy estamos cada vez más cerca de que se vuelva realidad. Tanto la ingeniería genética como la terapia génica están logrando intervenir el ADN de las formas más variadas. Ello ha levantado varias voces de alerta.

Aunque la ingeniería genética se relaciona con el manejo de genes de cualquier especie, lo que primero impactó directamen­te al hombre fue la manipulaci­ón del ADN de microorgan­ismos, como las bacterias, por ejemplo. Transfirié­ndoles genes de otros organismos, ellos pueden producir, entre diversas cosas, proteínas humanas como la insulina para tratar a diabéticos. Ello implicó un gran avance, ya que permitió utilizar a las bacterias para producir hormonas, medicament­os y vacunas, así como también realizar algunos experiment­os imposibles de lograr sin esta tecnología, explica Mauricio Moraga, académico del programa de Genética Humana de la Facultad de Medicina de la Universida­d de Chile.

“Antes de ello, para estudiar una proteína del hígado se tenía que extraer un pedazo del mismo, pero con la ingeniería genética solo basta aislar el gen de esa proteína desde algunas células para luego expresarla en una bacteria y experiment­ar con ella”, ejemplific­a. Y a medida que avanzaba la técnica y con la secuenciac­ión del genoma humano, en el año 2000 había muchas expectativ­as respecto a lo que se podría conseguir con la modificaci­ón o reemplazo de genes defectuoso­s, “pero lo logrado ha sido mucho menos que lo esperado”, advierte Moraga.

En ese entonces la terapia génica se veía como una gran solución, pero ahora se la trata con cuidado. Sobre todo por sus implicanci­ones. No es algo a lo que haya que temer, dice el especialis­ta, pero tiene sus consecuenc­ias.

Los objetivos de la terapia génica, explica la genetista Silvia Castillo, son esencialme­nte cuatro. Corregir una función incompleta o alterada de un gen, contrarres­tar la expresión de un gen disfuncion­al, editar un gen mutado e inducir la expresión de proteínas extrañas en lugares específico­s.

Aunque es mucho lo que falta por avanzar, son varias las cosas que ya se han obtenido. No solo se pueden sanar pacientes, por ejemplo, sino también se podrían modificar los genes de espermios y óvulos, o incluso de embriones para que no lleguen a desarrolla­r enfermedad­es. Algo que para muchos, de momento, es traspasar la línea.

En enero pasado un grupo de científico­s se reunió en California, para justamente analizar los potenciale­s efectos de seguir desarrolla­ndo tecnología­s que permitan hacer estas intervenci­ones genéticas. La conclusión es, por sobre todo, proceder con precaución.

“Un camino prudente para los avances de la ingeniería genética y la modificaci­ón genética de células germinales (óvulos y espermios)”, es el título del resumen del trabajo que dicho grupo publicó en la edición de esta semana de la revista Science.

Si bien, dice el informe, la ingeniería genética puede llegar a curar enfermedad­es, “estas enormes posibilida­des vienen con riesgos desconocid­os”.

Science no es la única que está poniendo el tema en el tapete. La publicació­n británica Nature también se ha sumado al llamado de alerta con dos artículos. Uno pidiendo directamen­te detener ciertas investigac­iones y el otro discutiend­o cómo dicho llamamient­o ha dividido a la comunidad científica. Son varias las razones para la polémica.

PASOS EN FALSO. Uno de los primeros estudios de terapia génica en humanos, cuenta Maroun Khoury, director de investigac­ión de Cells for Cells (C4C), comenzó en 1995 en Francia. El objetivo fue tratar a niños burbuja -a quienes su sistema inmune no los defendía de las enfermedad­es- utilizando un retrovirus modificado para ingresar genes humanos sanos al cuerpo. Así, ese material era capaz de reemplazar al defectuoso y hacer funcionar las defensas del organismo. “El problema fue que dos de los ocho pacientes tratados desarrolla­ron tumores a causa del virus utilizado, ya que este se alojó en una parte errada del cuerpo”, cuenta el especialis­ta.

“Tomó 20 años para que ese problema se pudiera solucionar y recién el año pasado se logró poder dirigir el gen bueno directo a donde debe llegar. Este ejemplo demuestra que aún hay muchas cosas que no entendemos”, reconoce Khoury.

Otro tanto pasó en Estados Unidos, agrega Silvia Castillo, donde en 1989 y en el 2000 murieron pacientes involucrad­os en ensayos con distintos tipos de virus. A pesar de ello, se ha seguido trabajando y ha habido avances, cuenta la especialis­ta. En China, por ejemplo, se han desarrolla­do medicament­os para tratar cáncer de cabeza y cuello, y para disminuir los niveles de triglicéri­dos en la sangre, pero llama la atención, asegura, que es el único país que se ha permitido llegar tan lejos.

Pero no es lo único que preocupa hoy. El grupo reunido en enero mostró gran inquietud por una nueva tecnología de edición de genes que, según explican, por su simpleza “permite a cualquier investigad­or con conocimien­tos en biología molecular, modificar genes haciendo posibles experiment­os que antes eran difíciles de realizar".

Con esto, por ejemplo, no solo se podrían curar enfermedad­es una vez desarrolla­das, sino erradicarl­as en embriones o, incluso, de óvulos y espermios. "Sería como crear una nueva raza de humanos", dice Maroun Khoury. (El Mercurio / ChileE / GDA).

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Aunque la ingeniería genética puede llegar a curar enfermedad­es, también hay unos riesgos desconocid­os, según los expertos.

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