Un fármaco diseñado en España muestra resultados en tumores sin tratamiento eficaz
En algunos pacientes, la terapia es capaz de estabilizar y hasta reducir la enfermedad
El Vall d’Hebron Instituto de Oncología ha analizado el potencial de un nuevo fármaco para el cáncer en 22 pacientes con diferentes tipos de cáncer metastásico en un ensayo clínico con el primer inhibidor específico del oncogén MYC. Los resultados del primer ensayo clínico en humanos de este fármaco, que se publican en ‘Nature Medicine’, demuestran que es seguro y que, en algunos pacientes, es capaz de estabilizar o hasta reducir la enfermedad. La investigación además ha permitido identificar dos potenciales biomarcadores en sangre que podrían ser útiles en el manejo de la enfermedad a través de la biopsia líquida.
Desde hace tiempo se sabe que el oncogén MYC está alterado en la gran mayoría de tumores, pero hasta hace poco se consideraba inalcanzable terapéuticamente. Los investigadores del Vall d’Hebron Instituto de Oncología han desarrollado una miniproteína terapéutica, Omomyc, que demostró en el laboratorio ser capaz de entrar en las células y alcanzar su núcleo, donde se encuentra el oncogén MYC. Una vez en el núcleo, Omomyc inhibe la habilidad de MYC para promover el crecimiento de tumores cancerígenos.
En colaboración con las unidades de ensayos clínicos en fase temprana de START de los hospitales universitarios Fundación Jiménez Díaz y HM CIOCC, ambos en Madrid, se inició en 2021 un ensayo clínico de fase I en el que han participado 22 pacientes. Todos tenían diferentes tipos de tumores sólidos en estadio metastático avanzado y habían sido previamente tratados con entre 2 y 12 líneas de tratamiento y no tenían más opciones terapéuticas.
Efectos secundarios leves
«El objetivo del estudio era conocer la seguridad del fármaco que resultó ser muy bien tolerado por los pacientes con algún efecto secundario leve como escalofríos o náuseas», explica Emiliano Calvo, oncólogo médico en START-HM CIOCC. «Pero desde dosis muy bajas ya observamos beneficios clínicos en los pacientes. En 8 de los 12 pacientes a los que se les realizó un TAC después de nueve semanas de tratamiento observamos una estabilización de la enfermedad en la que se había detenido el crecimiento del tumor».
Elena Garralda, directora de la UITM-CaixaResearch del VHIO y primera autora del artículo, destaca el caso de «un paciente con cáncer de páncreas que permaneció en estudio durante más de seis meses en el que el diámetro del tumor se redujo en un 8%, y que presentó una reducción del 83% en el ADN derivado del tumor que circula en el torrente sanguíneo». Asimismo, añade, «también observamos el caso de un paciente con sarcoma, que había respondido muy poco a tratamientos previos, que se mantuvo estable ocho meses en este estudio».