Una terapia reduce a la mitad el colesterol en ratones
Este método, a diferencia de otros, permitiría modificar la función de un gen sin necesidad de alterar la secuencia genética de ADN en sí.
Un equipo de investigadores italianos ha desarrollado un método experimental capaz de alterar la función de unos genes sin necesidad de modificar la secuencia de ADN. Las primeras pruebas con esta técnica apuntan a unos resultados más que prometedores. Según explican los responsables de este trabajo en un artículo publicado este miércoles en la revista Nature, aplicando una sola dosis de esta terapia se ha logrado silenciar un gen vinculado con el colesterol y, así, reducir a la mitad los niveles de esta sustancia en un grupo de ratones de laboratorio. Los expertos afirman que los beneficios de este método se observaron durante más de un año, hasta el fin del experimento.
Silenciamiento epigenético
La técnica consiste en un silenciamiento epigenético. Es decir, en modificar los grupos químicos que decoran el ADN para conseguir, por ejemplo, modificar su función, reactivar genes silenciados o inactivar genes que están funcionando. Todo esto, sin la necesidad de alterar la secuencia genética en sí. Según explican los expertos, este enfoque, a diferencia de sus predecesores, resultaría más seguro respecto a otras técnicas de modificación genética ya que, en la práctica, la alteración de los genes sería mucho más quirúrgica y reduciría el riesgo de modificaciones indeseadas.
El método empleado por este trabajo consiste en la producción de una proteína que promueve la degradación de ciertos receptores vinculados con el colesterol. En este trabajo, encabezado por el italiano Angelo Lombardo, los científicos utilizaron nanopartículas de lípidos para llevar la maquinaria de edición epigenética al torrente sanguíneo de los ratones y, de ahí, consiguieron que estos compuestos circularan hasta el hígado donde actuaron sobre el gen señalado. «Esta técnica puede sentar las bases para el desarrollo de terapias que utilicen el silenciamiento epigenético», afirman los expertos del Instituto Científico San Raffaele de Milán.
Resultados prometedores
Los buenos resultados de las primeras pruebas de esta técnica experimental han entusiasmado a los expertos. «Este trabajo demuestra que la modificación es estable incluso cuando las células se dividen, lo que demuestra que un solo tratamiento sería suficiente para reprimir la expresión del gen», comenta Paula Río Galdo, investigadora en tratamientos basados en terapia génica y jefa de la Unidad de Aplasia de Médula Ósea en el CIEMAT. «Si los resultados se confirman en células humanas in vivo, podría tener una aplicación para el tratamiento futuro de diversas enfermedades», comenta esta científica en declaraciones al Science Media Centre.
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