EE.UU. aprueba la primera terapia génica de la leucemia
El tratamiento tendrá un coste inicial de 400.000 euros
La Agencia de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos ha autorizado una innovadora terapia contra la leucemia que supone un cambio de paradigma en el tratamiento del cáncer pero cuyo elevado precio podría limitar su uso.
La terapia, llamada CAR-T, se basa en células inmunitarias de los propios pacientes. Concretamente, en los llamados linfocitos T, que tienen el potencial de atacar los tumores.
Se obtiene una pequeña cantidad de estas células que circulan en la sangre. Se modifican genéticamente en el laboratorio para que reconozcan las células cancerosas específicas de cada paciente. Se hacen proliferar, de modo que se obtiene una gran cantidad de linfocitos T diseñados para atacar el cáncer. Y se trasfunden en la sangre del paciente.
La terapia se ensayó por primera vez hace cinco años en una niña de EE.UU. que tenía leucemia linfoblástica aguda –la principal causa de muerte por cáncer en menores–. La niña, que no tenía ninguna otra opción de tratamiento, se curó y no ha sufrido recaídas.
A diferencia de otros tratamientos del cáncer, la nueva terapia se elabora de manera personalizada para cada paciente. También a diferencia de otras terapias, se basa en modificar células genéticamente. Y en lugar de requerir múltiples dosis a lo largo de meses, una única inyección de linfocitos cultivados en laboratorio es suficiente.
“Estamos entrando en una nueva frontera de innovación médica en la que tenemos la capacidad de reprogramar las propias células de un paciente para atacar un cáncer mortal”, ha declarado en un comunicado Scott Gottlieb, presidente de la FDA.
La nueva terapia, desarrollada inicialmente por investigadores de la Universidad de Pensilvania (EE.UU.) y comercializada por la compañía Novartis, sólo se ha autorizada por ahora para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda en personas de hasta 25 años. En este colectivo, ha sido eficaz en el 83% de los casos.
Pero la misma estrategia puede ser eficaz en otros cánceres. “Abre la puerta a una revolución en los tratamientos”, destaca Álvaro Urbano, director del departamento de hematología y oncología del hospital Clínic. “Prevemos que puede funcionar bien en linfomas, porque tienen una diana específica que los linfocitos T pueden reconocer, y también en otros cánceres como el mieloma múltiple”. Asimismo, hay investigaciones en curso para explorar su potencial en cánceres más comunes. La compañía Novartis ha fijado el precio inicial del tratamiento en 475.000 dólares (400.000 euros) por paciente. En los casos en que no sea eficaz, que previsiblemente serán una minoría, la compañía se ha comprometido a no cobrar el tratamiento.
Novartis calcula que unas 600 personas al año recibirán la terapia en EE.UU. mientras esté restringida a la leucemia linfoblástica aguda. Al tratarse de una enfermedad infrecuente, “tendrá un coste asumible para la sanidad de los países desarrollados”, señala Urbano.
Pero a medida que las células CAR-T demuestren su eficacia en otros tipos de cáncer, como esperan oncólogos y hematólogos, su coste total para los sistemas sanitarios se elevará. Preguntado sobre esta cuestión en una rueda de prensa telefónica, un directivo de Novartis señaló el miércoles que los trasplantes de médula ósea para el tratamiento de la leucemia son aún más costosos en EE.UU.
“Por supuesto, debemos hablar del coste desde una perspectiva nacional. Pero si tengo un padre con un hijo enfermo ante mí, y tengo una oportunidad de salvarle, lo haré”, ha declarado Kevin Curran, oncólogo pediátrico del hospital memorial Sloan-Kettering de Nueva York, a la agencia Reuters.