Una terapia génica corrige la diabetes tipo 2 en ratones
Administrar un gen que regula el metabolismo corrige la diabetes tipo 2 (la más común), revierte la obesidad y favorece un envejecimiento saludable en ratones, según una investigación de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) presentada en la revista EMBO Molecular Medicine. Los resultados allanan el camino para ensayar en el futuro esta terapia en personas.
La investigación se ha basado en la proteína FGF21, que el cuerpo humano segrega en órganos y tejidos como el hígado, los músculos y la grasa. Estudios anteriores han mostrado que esta proteína reduce la grasa corporal, regula el nivel de azúcar en la sangre y mejora la sensibilidad a la insulina. De ahí que se haya propuesto administrarla como fármaco para tratar la obesidad y la diabetes tipo 2. Sin embargo, la FGF21 se degrada rápidamente en el cuerpo humano.
La terapia génica consiste en introducir un gen en el organismo que produce la proteína de manera constante, de modo que se puede solventar el problema de su rápida degradación, explica Fàtima Bosch, directora de la investigación. Para administrar el gen, se ha recurrido a un vector viral, que consiste en un virus al que se han retirado gran parte de sus genes originales para que sea inofensivo, pero mantiene su capacidad de llevar genes al interior de las células. Los vectores se han diseñado para transportar los genes a células del hígado, de los músculos y de la grasa.
Los resultados muestran que
Una investigación de la UAB allana el camino hacia un futuro ensayo en personas
una dosis de terapia génica es suficiente para reducir en un tercio el peso corporal de ratones obesos y que el efecto se mantiene a largo plazo. Asimismo, mejoran la tolerancia a la insulina y la regulación del nivel de azúcar en la sangre. Y mejoran parámetros relacionados con el envejecimiento, como los de inflamación y fibrosis. Todo ello, sin efectos secundarios reseñables.
Los investigadores han iniciado trámites con el objetivo de realizar un ensayo clínico en personas. “Es un proyecto a largo plazo”, advierte Bosch. “Primero deberemos hacer un ensayo en otra especie animal y más adelante deberemos obtener la autorización de las agencias reguladoras. Por nuestra experiencia con otros proyectos de terapia génica, los ensayos en personas podrían empezar dentro de unos cinco años”.