Raquel Hladun
Vall d’Hebron logra alguna solución en el 35% de los casos con mal pronóstico
ONCÓLOGA
Oncología pediátrica del Vall d’Hebron ha puesto a punto la secuenciación genética sistemática de los tumores sólidos infantiles con mal pronóstico para buscar opciones de tratamiento eficaz cuando la medicación no funciona.
Oncología pediátrica del Vall d’Hebron ha puesto a punto la secuenciación genética sistemática de los tumores sólidos infantiles con mal pronóstico para buscar opciones de tratamiento eficaz. Se trata de buscar medicación que esté funcionando frente a esas alteraciones particulares de cada niño cuando la medicación habitual no funciona.
Y en tres años de desarrollo e investigación han logrado dar con alguna solución para aquel tumor en concreto en el 35% de los casos estudiados.
Aunque suene a algo que ya se hace, en el mundo de la oncología infantil es algo extraordinario y muy caro. Apenas tres hospitales españoles trabajan en un proyecto semejante. Vall d’Hebron ya ha acumulado unos 45 pacientes a los que ha buscado esa marca personal para abrir el abanico de posibilidades y encontrar en medicamentos existentes –o en ensayo para otras indicaciones– una oportunidad para pacientes con mal pronóstico. “De los 120 o 130 nuevos diagnósticos de tumores sólidos que llevamos acabo cada año en el hospital infantil, el 30% están avanzados y de ellos, el 30% recaerá”, resume la oncóloga Raquel Hladun, que junto a la cirujana Gabriela Guillén lidera este programa llamado Comik.
El cáncer infantil es una enfermedad rara. Apenas el 1% de todos los cánceres que se producen en el mundo, pero con todo sigue siendo la principal causa de muerte infantil por enfermedad. Esa escasez de casos la convierte en una enfermedad difícil de investigar por falta de número, además de por los problemas éticos que supone ensayar con niños que no pueden opinar. La suma de estas circunstancias supone que cuando un niño o un adolescente tiene un tumor, sus posibilidades de tener a su alcance un tratamiento eficaz son más reducidas que en un adulto. También son menos las posibilidades de sumarse a un ensayo en alguna parte del mundo.
Una vez se hace el diagnóstico y se empieza el tratamiento estándar, porque los tumores infantiles pueden ser muy agresivos, obtienen una muestra del tumor.
El laboratorio del Vall d’Hebron es el de referencia para muchos de estos tumores –sarcomas óseos y de partes blandas, neuroblastomas, tumores hepáticos, renales y cerebrales– y hace una doble secuenciación del tumor en concreto. Así se detectan alteraciones que se presenten en ese paciente y entonces se inicia la búsqueda de un posible fármaco para esa alteración.
“Además, implantamos células tumorales en el órgano correspondiente de los ratones inmunodeprimidos que se usan para desarrollar tumores. No siempre lo conseguimos, pero si el tumor crece podemos probar otras opciones terapéuticas en los ratones que reproducen el tumor infantil. Más opciones”, explica Gabriela Guillén.
La secuenciación genética tarda tres o cuatro semanas. Así que en ese plazo es posible optar por un tratamiento más personalizado, más eficaz en suma, para ese niño enfermo. Los tumores implantados en los pulmones, los riñones o el hígado de los ratones tardan más, tres meses como mínimo y sólo en el 36% prenden. La información que proporcionan puede que no sea necesaria al cabo de ese tiempo. “Pero lo que se pretende es sobre todo adelantarnos a una probable recaída o dar una nueva opción cuando el tratamiento establecido no funcione. Y a la vez, investigar para nuevos casos con alteraciones semejantes, ensayar productos en los ratones que reproducen exactamente esas mutaciones, las alteraciones de aquel paciente”, explican las oncólogas.
“Solo uno de cada diez pacientes van a tener acceso a un ensayo
Una vez hallada la alteración particular de un tumor, lo insertan en ratones para probar cómo tratarlo
clínico. De este modo, ampliamos mucho más sus opciones”. Hladun y Guillén aseguran que el circuito y la mecánica está perfectamente engrasada y que puede aplicarse en el día a día de la oncología pediátrica.
El problema es la financiación. “Son técnicas muy caras. Una secuenciación cuesta más de 2.000 euros. Hasta ahora se ha financiado con la recaudación de pacientes y de asociaciones de pacientes, además de mucho esfuerzo gratis de los profesionales. Pero implantarlo puede costar un millón de euros”, apuntan. El próximo paso del equipo Comik es aliarse con otros hospitales europeos en torno al instituto francés Gustave Roussy, que es el de mayor experiencia en la búsqueda de marca personal en los tumores infantiles. “Pretendemos reunir la experiencia de al menos 300 pacientes para poder saber más y encontrar así más opciones”.