BREVE GUÍA PARA COMPRENDER LA MEDICINA DE LOS GENES
¿QUÉ ES LA TERAPIA GÉNICA? Es “una técnica experimental que utiliza genes para tratar o prevenir una enfermedad”, según la definición que hacen los Institutos Nacionales de la Salud de EE.UU. en el documento Ayuda para comprender la genética.
Terapia génica, publicado esta semana. Consiste generalmente en restituir el funcionamiento correcto de un gen para eliminar los daños de uno o varios genes que funcionan de manera incorrecta, en muchos casos a causa de mutaciones.
¿PARA QUÉ ENFERMEDADES ESTÁ INDICADA? Se han realizado más de 2.300 ensayos clínicos de terapia génica desde que la técnica se probó por primera vez en personas en 1980. Las enfermedades hereditarias monogénicas, en que alteraciones en un único gen tienen consecuencias graves, son candidatas a ser tratadas con terapia génica. Es el caso de la atrofia muscular espinal, que afecta a la familia tratada en el hospital Vall d’Hebron. Pero se han realizado también ensayos clínicos en enfermedades que ni son monogénicas ni son hereditarias. Estas incluyen, entre otras, cánceres (por ejemplo, modificando genéticamente células inmunitarias para que ataquen los tumores); sida (inactivando genes del VIH); o parkinson (dotando a neuronas de la capacidad de producir dopamina).
¿CÓMO SE ADMINISTRAN LOS GENES? Hay diferentes estrategias para modificar el funcionamiento de las células con terapia génica. La más utilizada hasta la fecha consiste en utilizar virus para introducir genes en las células, ya que los virus son precisamente pequeñas máquinas que transportan sus genes al interior de las células. Los virus empleados en terapia génica han sido modificados para que no puedan causar infecciones. Otras técnicas incluyen los oligonucleótidos antisentido, que han sido utilizados en el hospital Vall d’Hebron. O, más recientemente, la técnica de edición genética Crispr-Cas9, que permite cortar y pegar genes en el ADN.
¿SE PUEDE EMPLEAR CON FINES NO MÉDICOS? Entre los dilemas éticos que plantea la terapia génica, destaca el temor a que se pueda utilizar con motivaciones eugenésicas, por ejemplo, para realzar la belleza, la fuerza o la inteligencia de los hijos. Estas posibilidades son hoy día técnicamente imposibles y están prohibidas por ley en España y otros países con la capacidad técnica para desarrollar terapias génicas.
¿TIENE EFECTOS SECUNDARIOS? Como todo tratamiento experimental, la terapia génica puede tener consecuencias imprevistas. Se han notificado tres muertes en los ensayos clínicos realizados hasta la fecha.